Eine offene, nicht randomisierte, einarmige Pilotstudie zur Beurteilung der Wirksamkeit von Erythropoetin bei Friedreich Ataxie.

Phase 1

• Conditions: Die Friedreich Ataxie (FRDA) ist eine autosomal-rezessiv vererbte, progressive neurodegenerative Erkrankung, die mit einer Inzidenz von rund 1:50.000 auftritt. Es handelt sich dabei um die am häufigsten vorkommende Ataxie beim Menschen. Sie manifestiert sich klinisch initial als spinozerebelläre Ataxie, im weiteren Krankheitsverlauf tritt meist eine hypertrophe Kardiomyopathie hinzu, deren Komplikationen häufig für den frühen Tod der Patienten verantwortlich sind.

• Registration Number: EUCTR2005-005938-12-AT
• Lead Sponsor: Dr. Sylvia Boesch

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Results First Posted: 1900-01-01
• Study Start: 2006-04-05
• Last Update Posted: 30 November 2020

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: 12

Inclusion Criteria

5.2Einschlusskriterien
•Alter > 18. Lj.
•Diagnose einer Friedreich Ataxie (genetisch + klinisch)
•Einwilligungsfähigkeit muss gegeben sein.
•Schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme liegt vor

Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

•Hb > 0,5 l/l zu Beginn der Studie
•Thrombozytose
•Jede maligne Erkrankung
•Jede andere z.B. chronisch entzündliche Erkrankung
•Chronische Alkoholerkrankung
•Schwerer Diabetes mellitus Typ I und II (HbA1c >8%)
•Chronische Leberinsuffizienz
•Epilepsie
•Herzinsuffizienz (NYHA > 2)
•Vorgeschichte mit thrombotischen/thrombembolischen Ereignissen
•Antikoagulation
•Schwangerschaft oder Stillen
•Eisenmangel
•Vitamin B12, Folsäuremangel
•Kardiovaskuläre Erkrankungen vor allem arterielle Hypertonie
•Schwere psychiatrische Erkrankung
•Bekannte Überempfindlichkeit gegen Erythropoetin
•Teilnahme an anderen klinischen Studien

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified