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Clinical Trials/CTR20241264
CTR20241264Active, not recruitingPhase 3

一项在既往接受过治疗的中国 B 型血友病受试者中评估重组人凝血因子 IX-白蛋白融合蛋白（rIX-FP）的药代动力学、疗效和安全性的 III 期、开放性、多中心研究

Not provided7 sites in 1 country23 target enrollmentStarted: April 18, 2024
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Conditions
Drugs

Trial Snapshot

Phase
Phase 3
Status
Active, not recruiting
Enrollment
23
Locations
7
Primary Endpoint
● IR ● Cmax ● t1/2 ● AUC0-last ● AUC0-∞ ● 清除率
Study OverviewStudy DesignEligibility CriteriaOutcomesInvestigatorsSitesRecords & IdentifiersSimilar Trials

Study Overview

Brief Summary

No summary available.

Detailed Description

主要目的：在单次给药 PK 阶段评价 50 IU/kg rIX-FP 在既往接受过治疗的中国 B 型血友病患者（FIX 活性≤2%）中的 PK；在既往接受过治疗的中国 B 型血友病患者（FIX 活性≤2%）中评价 rIX-FP 常规预防治疗给药预防自发性出血事件的疗效；在既往接受过治疗的中国 B 型血友病患者（FIX 活性≤2%）中评价 rIX-FP 常规预防治疗给药在 FIX 抑制物形成方面的安全性。

Study Design

Study Type
安全性和有效性
Allocation
非随机化
Intervention Model
单臂试验
Primary Purpose
在单次给药pk阶段评价50 Iu/kg R Ix-fp在既往接受过治疗的中国b型血友病患者（fix活性≤2%）中的pk；在既往接受过治疗的中国b型血友病患者（fix活性≤2%）中评价r Ix-fp常规预防治疗给药预防自发性出血事件的疗效；在既往接受过治疗的中国b型血友病患者（fix活性≤2%）中评价r Ix-fp常规预防治疗给药在fix抑制物形成方面的安全性。
Masking
开放

Eligibility Criteria

Ages
0岁(最小年龄) to 70岁(最大年龄) (—)
Sex
Male
Accepts Healthy Volunteers
No

Inclusion Criteria

  • •男性中国受试者，提供书面知情同意书时的年龄≤70 岁。
  • •有重度或中重度 B 型血友病（FIX 活性≤2%）病历记录或筛选时经当地实验室确诊的受试者。
  • •经主治医生确认，接受 FIX 产品（包括含有 FIX 的凝血酶原复合物浓缩物）的 ED≥150 天（≥6 岁）或≥50 天（<6 岁）的受试者。允许受试者按处方使用的 FIX 浓缩物，但在第 1 天 rIX-FP 给药 96 小时前应停用。
  • •无确证的 FIX 抑制物形成病史（确证的 FIX 抑制物形成病史定义为连续 2 次阳性检查结果且第一次阳性检查结果后，第二次单独采集的血样仍确认为阳性）且筛选时，根据中心实验室检查，无确证的可检测 FIX 抑制物（定义为＜0.6 Bethesda 单位[BU]），且已知没有 FIX 抑制物形成的家族史。
  • •在接受任何研究特定程序前签署参加研究的书面知情同意书。
  • •受试者 / 看护者有能力评估出血事件并在日记上记录进行的治疗。

Exclusion Criteria

  • •已知对任何 FIX 制品或仓鼠蛋白存在超敏反应（过敏反应或速发严重过敏反应）。
  • •已知先天性或获得性凝血障碍，先天性 FIX 因子缺乏症除外。
  • •目前正在接受 IV 免疫调节剂（如免疫球蛋白或长期接受全身性皮质类固醇）治疗。
  • •当前正在接受长效重组 FIX 治疗，例如凝血因子 IX（重组）、Fc 融合蛋白（Alprolix）。
  • •在第 1 天前的 28 天内使用使用对血友病，包括凝血功能有影响的中草药且 / 或在研究期间直至研究结束（EOT）访视时拒绝停用这些药物。
  • •按照事先计划，研究期间需要进行手术。
  • •筛选时血小板计数＜100,000/μL。
  • •有人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性记录的受试者，且其病史中 CD4 淋巴细胞计数＜200/mm3，或筛选时可用病史结果超过 1 年。根据研究者的判断，HIV 阳性受试者可参加本研究，并接受抗病毒治疗。
  • •筛选时的血清天冬氨酸氨基转移酶（AST）或血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）浓度＞5×正常值上限（ULN）。
  • •筛选时的血清肌酐浓度＞2×ULN。
  • •第 1 天给药前 4 个月内发生危及生命的出血事件或曾进行重大手术干预*。
  • •见第 6.5.4 节中的定义
  • •在洗脱期*（即，第 1 天给药前 96 小时内）出现任何出血事件的体征或症状。
  • •详情见第 8.2.3.1 节“如果洗脱期间出血”小节
  • •第 1 天给药前 4 个月内有血栓形成的证据，包括深静脉血栓形成、卒中、心肌梗死或动脉栓塞。
  • •在第 1 天给药前 4 周内使用过任何试验用药品。
  • •存在可能混淆研究结果的并发炎症性关节病或其他医疗状况。
  • •目前正在接受研究不允许的治疗，如临床研究方案第 6.8.3 节所述。
  • •研究者认为存在受试者不适合参与研究的任何问题。
  • •无法确定研究受试者和 / 或看护者是否有能力或有意愿遵循研究程序。
  • •提供知情同意前 1 年内滥用酒精、毒品或药物。
  • •在第 1 天给药前 3 个月内参加过任何其他 FIX 研究。
  • •参加过任何当前或既往 FIX 基因治疗研究。
  • •既往入组或参与当前研究的受试者重新入组。
  • •研究中心的雇员，或研究者或助理研究者的配偶 / 伴侣或亲属。

Outcomes

Primary Outcomes

● IR ● Cmax ● t1/2 ● AUC0-last ● AUC0-∞ ● 清除率

Time Frame: 第 1 天 rIX-FP 输注结束后直至 336 小时

按预防治疗方案和总体汇总的年化自发性出血率（AsBR） - 经治疗出血事件

Time Frame: 研究期间

形成 FIX 抑制物的受试者数量

Time Frame: 研究期间

● IR ● Cmax ● t1/2 ● AUC0-last ● AUC0-∞ ● 清除率

Time Frame: 第 1 天 rIX-FP 输注结束后直至 336 小时

按预防治疗方案和总体汇总的年化自发性出血率（AsBR） - 经治疗出血事件

Time Frame: 研究期间

形成 FIX 抑制物的受试者数量

Time Frame: 研究期间

Secondary Outcomes

  • ● %AUCExt ● AUMC0-∞ ● MRT ● Vz ● Vss ● Tmax ● λz(第 1 天 rIX-FP 输注结束后直至 336 小时)
  • 为重复给药 PK 评价计算的 PK 参数（与单次给药 PK 阶段相同）(PK 给药输注结束后直至 336 小时)
  • 按预防治疗方案和总体汇总的年化出血率（ABR） - 经治疗、未治疗以及经治疗和未治疗出血事件（自发性出血、创伤性出血、不明出血和总出血事件）(研究期间)
  • 按预防治疗方案和总体汇总的年化关节出血率（AjBR） - 经治疗、未治疗以及经治疗和未治疗出血事件(研究期间)
  • 按预防治疗方案和总体汇总的止血疗效临床评价（由研究者使用 4 分量表评价） - 严重出血事件(研究期间)
  • 靶关节从基线至研究结束（EOS）访视的变化(研究期间)
  • rIX-FP 的用药量，表示为每例受试者每月和每年的 rIX-FP 输注次数（剂量）和总量（IU/kg），用于预防治疗方案、出血发作的临时（按需）治疗（如有）和总体（整体）治疗(研究期间)
  • 需要输注 1 次、≤2 次或＞2 次（剂数）rIX-FP 即可实现止血的出血事件数量和百分比(研究期间)
  • ● 产生抗 rIX-FP 抗体的受试者数量 ● 产生抗中国仓鼠卵巢（CHO）宿主细胞蛋白抗体的受试者数量 ● 研究期间发生 rIX-FP 相关 AE 的频率(研究期间)
  • ● %AUCExt ● AUMC0-∞ ● MRT ● Vz ● Vss ● Tmax ● λz(第 1 天 rIX-FP 输注结束后直至 336 小时)
  • 为重复给药 PK 评价计算的 PK 参数（与单次给药 PK 阶段相同）(PK 给药输注结束后直至 336 小时)
  • 按预防治疗方案和总体汇总的年化出血率（ABR） - 经治疗、未治疗以及经治疗和未治疗出血事件（自发性出血、创伤性出血、不明出血和总出血事件）(研究期间)
  • 按预防治疗方案和总体汇总的年化关节出血率（AjBR） - 经治疗、未治疗以及经治疗和未治疗出血事件(研究期间)
  • 按预防治疗方案和总体汇总的止血疗效临床评价（由研究者使用 4 分量表评价） - 严重出血事件(研究期间)
  • 靶关节从基线至研究结束（EOS）访视的变化(研究期间)
  • rIX-FP 的用药量，表示为每例受试者每月和每年的 rIX-FP 输注次数（剂量）和总量（IU/kg），用于预防治疗方案、出血发作的临时（按需）治疗（如有）和总体（整体）治疗(研究期间)
  • 需要输注 1 次、≤2 次或＞2 次（剂数）rIX-FP 即可实现止血的出血事件数量和百分比(研究期间)
  • ● 产生抗 rIX-FP 抗体的受试者数量 ● 产生抗中国仓鼠卵巢（CHO）宿主细胞蛋白抗体的受试者数量 ● 研究期间发生 rIX-FP 相关 AE 的频率(研究期间)

Investigators

Sponsor
Not provided
Responsible Party
Sponsor
Principal Investigator

徐伟

CSL Behring GmbH/精鼎医药研究开发（上海）有限公司

Study Sites (7)

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