CTR20230369进行中（未招募）3 期
在有或无抑制物的重度（凝血因子活性<1%）甲型血友病或中重度至重度（凝血因子活性≤2%）乙型血友病的研究参与者中评估 MARSTACIMAB 预防治疗的长期安全性、耐受性和疗效的开放性扩展研究
未提供39 个研究点 分布在 17 个国家目标入组 42 人开始时间: 2023年2月20日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 42
- 试验地点
- 39
- 主要终点
- AE 和 SAE;血栓事件和血栓性微血管病发生率和严重程度;弥散性血管内凝血 / 消耗性凝血病;免疫原性;注射部位反应发生率和严重程度;生命体征变化;有临床意义的异常实验室值的发生率,重度超敏反应和过敏反应发生率.
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：在有或无抑制物的 1 至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为 FVIII 活性<1% 或 FIX 活性≤2%）研究参与者中评估 Marstacimab 长期治疗的安全性和耐受性。 次要目的：1. 在有或无抑制物的 1 至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为 FVIII 活性<1% 或 FIX 活性≤2%）研究参与者中评估 Marstacimab 治疗的长期疗效。2. 评估 Marstacimab 对 HRQoL 的影响。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 在有或无抑制物的1至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为fviii 活性<1% 或fix 活性≤2%）研究参与者中评估marstacimab 长期治疗的安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 74岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •从研究 B7841005 和研究 B7841008 转入的研究参与者将符合其各自研究的年龄标准。
- •研究参与者愿意并且能够遵从所有的访视安排、治疗计划、实验室检查和其他研究程序。
- •来自研究 B7841005 的所有研究参与者须达到最低体重 35 kg，来自研究 B7841008 的所有研究参与者须达到最低体重 25 kg。
- •在开展任何研究特定活动之前，研究者或其指定人员将从每位研究参与者或研究参与者的法定监护人处获取书面 / 电子签署的知情同意以及未成年受试者的同意（如适用）。所有法定监护人应充分知情，并且，应以能理解的语言和措辞，尽可能全面地告知研究参与者本研究的相关信息。研究者将保留每例研究参与者签名的知情同意 / 同意书原件。
- •研究参与者成功完成研究 B7841005 或 B7841008 分别定义为不需要“提前退出”研究 B7841005 或 B7841008。
排除标准
- •既往或正在接受冠状动脉疾病、静脉或动脉血栓形成（CTCAE >3 级）或缺血性疾病（除了导管相关血栓形成）治疗或有这些病史。
- •肾功能异常，定义为 eGFR <30 mL/min/1.73 m2。 可使用 TPY1 第 1 天访视前 90 天内的既往 eGFR 测定值来确定资格。
- •已知在计划的研究期内进行外科手术。 计划在研究期间接受外科手术的潜在研究参与者或许有资格参与本研究，这要看具体情况，只有在研究者与辉瑞医学监查员协商后，视具体情况而定
- •其他医学状况或精神状况异常，包括最近（过去一年内）或有主动自杀意念 / 行为或实验室检测结果异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，可能研究参与者不适合参加研究。 研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果进行审查后确定研究参与者肝功能不稳定而不适合参与研究。 对于已知 HIV+ 的研究参与者，研究者进行临床评估并对研究参与者最近实验室结果（如有，则包括近期当地测定的 CD4 计数）进行审查后确定研究参与者病情正在恶化而不适合参与研究
- •接受定期的免疫调节药物（例如 IVIG 和常规全身性皮质类固醇、利妥昔单抗）的伴随治疗。
- •持续或计划在研究期间接受免疫耐受诱导治疗或使用 FVIII 或 FIX 进行替代预防治疗。
- •在入组本研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内或在参加本研究期间，参加其他涉及研究性药物或研究性疫苗的研究（参与研究 B7841005 和 B7841008 的除外）。
- •直接参与研究实施的研究中心工作人员或辉瑞员工、以其他方式受研究者监管的研究中心工作人员及其各自的家庭成员。
结局指标
主要结局
AE 和 SAE;血栓事件和血栓性微血管病发生率和严重程度;弥散性血管内凝血 / 消耗性凝血病;免疫原性;注射部位反应发生率和严重程度;生命体征变化;有临床意义的异常实验室值的发生率,重度超敏反应和过敏反应发生率.
时间窗: 研究期间
次要结局
- 经治疗的出血事件的年出血率;关节出血的发生率;自发性出血的发生率;靶关节出血的发生率;总出血事件（治疗和未治疗）的发生率;HJHS 评估的关节变化（对于 ≥4 岁的研究参与者）;靶关节数目;凝血因子或旁路制剂的总用量.(参加研究的每一年（第 1 年、第 2 年等）)
- Haem-A-QoL（≥17 岁）/Haemo-QoL(12 至<17 岁青少年); 健康效用指标(EQ-5D-5L).(研究期间)
研究者
郑飞
---/辉瑞投资有限公司
研究点 (39)
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