CTR20211446进行中（未招募）3 期
评价重组人凝血因子Ⅷ在经治疗儿童重型血友病 A 患者中预防治疗的有效性和安全性及药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
未提供15 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 70 人开始时间: 2021年7月15日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 70
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- 6 个月标准预防治疗期的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价 12 岁以下经治疗的重型血友病 A 患儿给予注射用重组人凝血因子Ⅷ制剂进行预防治疗的有效性和安全性。 次要目的：观察注射用重组人凝血因子Ⅷ在 12 岁以下经治疗的重型血友病 A 患儿中单次给药后的药代动力学特征，并计算药代动力学参数。 探索性目的：1）探索注射用重组人凝血因子Ⅷ个体化用药方法。2）探索性观察围手术期的重型血友病 A 患儿使用注射用重组人凝血因子Ⅷ的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价12岁以下经治疗的重型血友病a患儿给予注射用重组人凝血因子ⅷ制剂进行预防治疗的有效性和安全性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 12岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄＜12 周岁（以知情同意书签署日期与户口本出生日期间隔日期计算）；
- •临床确诊为重型血友病 A 患儿（重型定义为：筛选期或既往有检测结果证实的凝血因子Ⅷ活性＜1%）；
- •对于＜6 周岁的患者，曾接受 FⅧ治疗且给药暴露日应大于 50E Ds；
- •对于≥6 周岁的患者，曾接受 FⅧ治疗且给药暴露日大于 75 EDs；
- •可纳入择期手术的受试者，但需研究者确认研究中心具备相应条件方可纳入；
- •8 周岁以下受试者经其法定监护人同意签署知情同意书；8 至 12 周岁受试者本人及其监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准
- •对重组人凝血因子Ⅷ制剂任何成分（包括鼠类或仓鼠蛋白等）过敏且不能耐受者；
- •合并血友病 A 以外的其他确诊的出血性疾病（尤其关注血管性血友病等）；
- •合并有其他严重血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血等，或合并有严重的其他系统性疾病，影响试验药物结果判断者（由研究者判定）；
- •a) 有明显的精神障碍、癫痫患者；
- •b) 重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）且需要输血的患者；
- •c) 严重的心血管伴随疾病：包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级以上、1 种或 1 种以上抗高血压药物治疗仍控制不住的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160mmHg 或舒张压≥100 mmHg）。
- •既往曾有颅内出血并存在严重后遗症者；
- •既往 6 个月内有脑卒中病史（脑出血、脑梗塞）或深静脉血栓史。
- •筛选期经 Nijmegen 改良的 Bethesda 法检测 FⅧ抑制物滴度≥0.6BU/ml 或有确诊的 FⅧ抑制物史及抑制物家族史；
- •人类免疫缺陷病毒抗体（艾滋病毒）阳性的患者；
- •实验室检查：明显的肝肾功能损伤：ALT 或 AST＞2×ULN，或总胆红素＞2×ULN 或血清肌酐＞1.5×ULN；血小板计数＜80×109/L；
- •首次给药前 72 小时内使用过其他治疗血友病 A 的药物，包括重组 FⅧ、血源性 FⅧ、冷沉淀、新鲜血浆、DDAVP；
- •首次给药前 7 天内使用过系统性免疫调节药物（如皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子）；
- •首次给药前 14 天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗；
- •筛选前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •研究者判定不适宜参加的受试者。
结局指标
主要结局
6 个月标准预防治疗期的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）
时间窗: 首次用药至标准预防 6 个月
次要结局
- 6 个月标准预防治疗期的年化关节出血率（Annual Joint Bleeding Rate, AJBR）(首次用药至标准预防 6 个月)
- 标准预防治疗期前后的血友病关节健康评估表（Haemophilia Joint Health Score, HJHS）评分的比较(首次用药至标准预防 6 个月)
- 标准预防治疗期前后靶关节数的比较；(首次用药至标准预防 6 个月)
- 标准预防治疗期前后的生活质量评分（加拿大血友病儿童生活质量评估工具， CHO-KLAT）的比较(首次用药至标准预防 6 个月)
- 标准预防治疗期，若出现突破性出血，突破性出血原因和突破性出血事件期间的重组人凝血因子Ⅷ用药次数和用药剂量(首次用药至标准预防 6 个月)
- 标准预防治疗期，若出现可评估的手术病例，使用研究药物手术治疗的总体疗效评估(首次用药至标准预防 6 个月)
- 生命体征、体格检查、实验室检查、心电图检查和不良事件（不良事件包括但不限于：输液反应、过敏反应、凝血因子Ⅷ抑制物形成、血栓形成）(首次用药至末次用药后)
研究者
沈虎
成都蓉生药业有限责任公司
研究点 (15)
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