CTR20232648进行中（未招募）1/2 期
一项多中心、开放、剂量递增和剂量扩展的 I/II 期临床研究，评估单次静脉输注 FT-004 对血友病 B 受试者（内源性 FIX 活性≤2%）的安全性和有效性
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 23 人开始时间: 2023年9月5日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 23
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- DLT 在各剂量组的发生情况
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评估受试者一次性 静脉输注 FT-004 后 52 内的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF）；
- •签署知情同意书时年龄≥18 岁，男性；
- •明确诊断血友病 B，内源性 FIX 活性水平≤2 IU/dL（≤2%，各中心采用一步法检测试剂盒，One stage assay，OSA）；
- •依从性良好，受试者自愿接受基因治疗药物临床试验，并能定期长期随访。
排除标准
- •受试者拒绝从签署 ICF 至 FT-004 给药后 52 周内使用避孕措施；
- •正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗；
- •实验室检查提示甲胎蛋白升高，经研究者判断异常有临床意义；
- •患有临床重大疾病或研究者认为使受试者不适合参加研究的任何其他未明确诊断的疾病；
- •酒精或者药物成瘾，或研究期间不能戒酒者；
- •无法或不愿遵守临床方案中所述的随访和研究评估时间表。
结局指标
主要结局
DLT 在各剂量组的发生情况
时间窗: 给药后 6 周
不良事件发生率和严重程度
时间窗: 给药后 52 周内
特别关注不良事件的发生率和严重程度
时间窗: 给药后 52 周内
次要结局
- 源自 FT-004 的 FIX 活性水平(给药后 52 周内)
- 免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(给药后 52 周内)
研究者
薛明慧
方拓生物科技（苏州）有限公司
研究点 (1)
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