Ensayo clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la rapamicina en los angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosaClinical Trial to Determine the Efficacy and Safety of Rapamycin in Angiomyolipomas in Pacients with Tuberous Sclerosis
- Conditions
- Angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa (angiomyolipoma of tuberous sclerosis patients)MedDRA version: 9.1Level: LLTClassification code 10045138Term: Tuberous sclerosis
- Registration Number
- EUCTR2007-005978-30-ES
- Lead Sponsor
- FUNDACIÓ PUIGVERT
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- Authorised-recruitment may be ongoing or finished
- Sex
- All
- Target Recruitment
- Not specified
1.- Pacientes de ambos sexos con edad superior a 10 años
2.- Pacientes diagnosticados clínicamente de esclerosis tuberosa según los criterios clínicos actuales.
3.- Pacientes con afectación renal definida como presencia como mínimo de un angiomiolipoma de diámetro superior a 2 cm por RMN abdominal, independientemente de número y tamaño de otras lesiones renales, afectación neurológica (presencia de hamartomas, tubers, astrocitomas), afectación cardiaca, pulmonar y/o cutánea.
4.- Creatinina <4 mg/dl
5.- Pacientes que hayan firmado el consentimiento informado (en caso de edad superior a 18 años)
6.- Consentimiento informado firmado por los padres/tutores en caso de menores (en pacientes edad > 16 años asentimiento expreso del paciente)
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
1.- No historia de sangrado reciente de angiomiolipoma.
2.- Alteración de la función hepática (transaminasas >2 veces límite superior del rango normal)
3.- Hematocrito < 27%
4.- Presencia de trombopenia (plaquetas < 100.000//mm3) o leucopenia (leucocitos < 3000/mm3)
5.- Antecedentes de cardiopatía isquémica
6.- Embarazo
7.- Antecedentes de cirugía los 2 meses previos al inicio del tratamiento
8.- Dislipemia definida como hipercolesterolemia (colesterol en ayunas > 7.8 mmol/l) o LDL < 2g/dl o hipertrigliceridemia en ayunas (>4.6 mmol/l) no controlada mediante hipolipemiantes.
9.- Neoplasia en los 2 años previos al inicio del tratamiento
10.- Alergia a los macrólidos
11.- Cualquier enfermedad o alteración analítica que a juicio del investigador pueda contraindicar la inclusión de un paciente en el estudio
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method Main Objective: Estudiar el efecto de la Rapamicina (niveles plasmáticos de 4-12 ng/ml) sobre el tamaño de angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa. ;Secondary Objective: Estudiar el efecto de la Rapamicina sobre los astrocitomas cerebrales y las manifestaciones cutáneas de la enfermedad en los pacientes afectos.<br><br>Conocer el porcentaje de pacientes con complicaciones clínicas: sangrados, requerimientos de embolización y/o cirugía<br><br>Estudiar si existen diferencias en la respuesta al tratamiento en función de la caracterización molecular de la ET<br><br>Evaluar la seguridad del fármaco en esta población de pacientes.<br>;Primary end point(s): Disminución del tamaño del angiomiolipoma de diámetro superior a los 2 años de tratamiento respecto al basal. Se considerará como éxito terapéutico la disminución del 50% tamaño del angiomiolipoma de mayor diámetro a 2 años.<br>
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method