EUCTR2005-004893-26-ES进行中（未招募）1 期
An open-label, non-comparative trial to evaluate the safety, efficacy and pharmacokinetics of FASLODEX (fulvestrant) in girls with progressive precocious puberty associated with McCune-Albright Syndrome.Ensayo abierto y no comparativo, para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de FASLODEX™ (fulvestrant) en niñas con pubertad precoz progresiva asociada al síndrome de McCune-Albright
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 30
研究概览
简要总结
暂无简介。
研究设计
- 研究类型
- Interventional clinical trial of medicinal product
入排标准
- 性别
- Female
入选标准
- •1. Obtención del consentimiento informado por escrito del progenitor/tutor legal y del
- •asentimiento de la sujeto (de acuerdo a las leyes locales)
- •2. En las pacientes que otorguen su consentimiento para participar en la parte de genética del estudio, obtención de un nuevo documento de consentimiento informado por escrito específico para la muestra de ADN y el análisis genético.
- •3. Niñas de edad igual o inferior a 10 años (antes de su 11º cumpleaños) al comienzo del tratamiento del estudio (Visita 0).
- •4. Diagnóstico de síndrome de McCune-Albright, basado en la presentación de los siguientes criterios clínicos:
- •Pubertad precoz evidente antes de los 8 años de edad
- •Y como mínimo uno de los siguientes criterios clínicos:
- •Manchas café con leche”
- •Displasia fibrosa
- •Presencia de mutación Gsa
- •5. Pubertad precoz progresiva asociada a SMA. La pubertad precoz progresiva se define como:
- •- Aumento de como mínimo uno en el estadío de Tanner de desarrollo mamario a lo largo del período de observación
- •- Desarrollo o persistencia de hemorragia vaginal durante el período de observación.
- •6. Y deberá cumplirse también como mínimo uno de los dos criterios siguientes:
- •- Edad ósea avanzada: definida como una edad ósea como mínimo 12 meses por encima de la edad cronológica en el momento de la selección.
- •- Ritmo rápido de crecimiento: ritmo de crecimiento a lo largo del período de observación que supone más de dos desviaciones estándar por encima de la media para la edad, definiéndose el ritmo de crecimiento como el cambio en talla (o longitud) (en cm) dividido por el cambio en el tiempo (anualizado en años).
- •7. Las pacientes serán elegibles a condición de que se encuentren en una de las siguientes categorías:
- •- Pacientes que no han recibido tratamiento previo y que poseen datos retrospectivos documentados de como mínimo 6 meses sobre edad ósea, estadío de Tanner, talla, peso y hemorragia vaginal (número de días de sangrado).
- •- Pacientes que no han recibido tratamiento previo y sin datos retrospectivos
- •documentados de como mínimo 6 meses sobre edad ósea, estadío de Tanner, talla, peso y hemorragia vaginal (número de días de sangrado) y que pueden ser sometidas a observación durante 6 meses sin tratamiento (esto es, período de observación de 6 meses).
- •- Progresión documentada durante el tratamiento con anastrozol, tamoxifeno, testolactona u otros inhibidores de la aromatasa, un antiandrógeno o un progestágeno que precisó tratamiento inmediato, siempre que se dispongan datos retrospectivos de como mínimo 6 meses sobre edad ósea, estadío de Tanner, talla, peso y hemorragia vaginal (número de días de sangrado) y hayan permanecido sin estos agentes durante el mes previo a la primera dosis del fármaco del estudio.
- •- Pacientes tratadas previamente con cualquier fármaco para PPP en las que dicho
- •tratamiento se suspendió durante como mínimo 6 meses con evidencia clínica posterior de progresión de la enfermedad que cumplan los criterios de entrada números 5 y 6 y con datos retrospectivos de como mínimo 6 meses sobre edad ósea, estadío de Tanner, talla, peso y hemorragia vaginal (número de días de sangrado).
- •8. Si existe una pubertad precoz central (PPC), la paciente deberá haber recibido un análogo de la GnRH (por ejemplo, Lupron) durante como mínimo 6 meses antes de la entrada en el estudio (fecha de la obtención del consentimiento por escrito del progenitor/tutor legal y del asentimiento de la paciente).
- •Are the trial subjects under 18? yes
- •Number of subj
排除标准
- •1. Sexo masculino
- •2. Todo tratamiento previo con fulvestrant de la PPP asociada al SMC
- •3. Tratamiento concomitante de la PPP asociada al SMA, con la excepción de los bisfosfonatos para la displasia fibrosa y de los análogos de la GnRH en el caso de PPC
- •4. Pruebas funcionales hepáticas (AST, ALT) en la selección =3 x límite superior del rango de referencia para la edad
- •5. Recuento de plaquetas en la selección menor de 100 x 10 9 /L
- •6. Cociente Internacional Normalizado (INR) mayor de 1,6.
- •7. Historia de diátesis hemorrágica o de tratamiento anticoagulante a largo plazo (salvo el tratamiento con antiagregantes plaquetarios)
- •8. Todo proceso concomitante severo que haga que no sea adecuada la participación de la paciente en este estudio
- •9. Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del producto farmacéutico del estudio
研究者
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