ChiCTR2400081216进行中（未招募）早期 1 期
ART001 注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的探索性临床研究
苏州乘曜医疗有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年7月30日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- TTR 蛋白（前白蛋白）
研究概览
简要总结
评价 ART001 注射液在 ATTR 受试者中的安全性、耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •在签署知情同意书时，年龄为 18~80 岁（包含界值）；
- •明确诊断转甲状腺素蛋白淀粉样变，以下至少满足一项：
- •a. 基因检测证实有 TTR 基因突变；
- •b. 活检或影像学证实有 TTR 淀粉样蛋白的组织沉积；
- •筛选时受试者必须符合以下实验室标准:
- •a. 谷草转氨酶（AST）,谷丙转氨酶（ALT），总胆红素，和国际标准化比值(INR)≤正常值上限(ULN)；
- •b. 肾小球滤过率(GFR)>45mL/min/1.73m2；
- •c. 血小板计数≥100,000 细胞/mm3；
- •e. 脑钠肽 N 端激素原(NT-proBNP)<2,000pg/mL；
- •筛选访视时体重为 45Kg~90Kg（包含界值）；
- •女性受试者应满足以下条件之一：
- •a. 绝经后女性受试者；
- •b. 筛查前至少 1 个月，完成绝育手术（包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术）；
- •有生育潜力的男性受试者必须同意在筛查前和用药后 180 天内主动采取避孕措施并同意不参与捐赠精子；
- •能理解本试验并已签署知情同意书。
排除标准
- •符合下列任何一个或多个条件，不能入选为受试者：
- •淀粉样病变归因于非 TTR 蛋白，如轻链型淀粉样变(AL)；
- •外周血乙型肝炎病毒 DNA 滴度检测≥1×102 拷贝数/L 的受试者；外周血丙型肝炎病毒 RNA 阳性者；人体免疫缺陷病毒抗体阳性者；
- •有生育潜力或正在哺乳的女性；
- •在指定的时间范围内使用过以下药物：Patisiran；Inotersen；Vutrisiran；氯苯唑酸（Tafamidis），最后一次用药时间少于研究给药前 14 天；二氟尼柳（Diflunisal），最后一次用药时间少于研究给药前 3 天；用于治疗 ATTR 的其他试验性药物:在研究给药前，最后一次用药时间不超过 30 天或 5 个半衰期(以较长的为准)；
- •研究者认为预期生存期不超过 2 年；
- •其他研究者或申办方医学监察员认为不适合入组的情况。
研究组 & 干预措施
治疗组
结局指标
主要结局
TTR 蛋白（前白蛋白）
次要结局
- 血常规
- 血生化
- 凝血参数
- 尿常规
- 甲状腺功能
- C 反应蛋白
- 补体（C3，C4）
- 细胞因子（IFN-γ，TNF-α，IL-2，IL-4，IL-6，IL-10，MCP-1）
- 生命体征
- 体格检查
研究者
研究点 (1)
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