CTR20241128进行中（未招募）2 期
口服 AND017 在治疗β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量的 II 期临床试验
未提供6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 64 人开始时间: 2024年4月11日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 64
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 评估不同 AND017 口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估不同 AND017 口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评估不同and017口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者自主签署知情同意书，自愿参与本研究。
- •年龄 18-65 岁（包含临界值）。
- •体重 40-140 公斤（包含临界值）。
- •受试者有β地中海贫血或血红蛋白 E/β-地中海贫血、HbS/ β-地中海贫血的基因分型检测报告及书面诊断记录(允许伴有α-球蛋白突变和 / 或增殖的β-地中海贫血）。
- •TDT 受试者：受试者定期接受输血，具体见方案规定。
- •NTDT 受试者：受试者非输血依赖，具体见方案规定。
- •应获取受试者在随机前 24 周内的输血记录，包含输血日期、输血红细胞单位、输血前血红蛋白值。
- •ECOG 评分 0-1 分。
- •有足够的肝功能，具体见方案规定。
- •在筛选评估和试验期间直至末次给药后 28 天（女性）或 12 周（男性）内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施，具体见方案规定。
排除标准
- •对研究药物已知成分过敏，或有严重药物过敏史，包括过敏性休克。
- •在筛选评估中，人免疫缺陷病毒 HIV 阳性；或 TP 检测阳性；或在给药前需要进行预防治疗或抑制性抗病毒治疗、未完成治愈性抗病毒治疗的 HBV/HCV 感染或体内有不可接受的病毒载量；或上述阳性感染经研究者评估不适合入组者。
- •其他原因引起的贫血（例如溶血性贫血、纯红细胞再生障碍性贫血史、骨髓增生异常综合征或多发性骨髓瘤等）。
- •贫血由并发的具有炎症症状的自身免疫性疾病导致（例如全身性红斑，强直性脊柱炎，类风湿性关节炎，银屑病关节炎，干燥综合征，乳糜泻等）。
- •需要治疗的并发视网膜新血管病变（糖尿病性增生性视网膜病变，与年龄有关的渗出性黄斑变性，视网膜静脉阻塞，黄斑水肿等）。
- •无法口服药物，有胃 / 肠切除术史且可能对胃肠道药物的吸收有影响的状况（不包括胃息肉或结肠息肉切除术），或当前治疗中仍有症状的胃轻瘫。
- •在随机前 4 周内出现临床显著的出血（需 12h 内紧急输血或一周内血红蛋白下降≥2.0 g/dL），或有未经医学或手术纠正的出血倾向或出血风险。
- •不受控的高血压，定义为在筛选期重复 3 次血压检测（每次间隔至少 5 分钟）中，2 次或以上舒张压值>95 mmHg 或收缩压>160 mmHg。
- •并发充血性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] III 级或更高）。
- •有严重肝病病史或活动性肝病患者。
- •既往由 ESA 或 HIF-PHI 引起的总胆红素>3xULN 或 ALT>3xULN，或 AST>3xULN，或 ALP>3xULN。
- •在随机前 24 周内有中风，短暂性脑缺血发作(TIA)，心肌梗塞，血栓栓塞事件（深静脉血栓形成，DVT），肺栓塞，或肺梗死史。
- •有血友病等凝血功能明显异常病史，或血小板计数＞1000×109/L 或血小板计数＜100×109/L。
- •癫痫病病史或过去有任何癫痫发作。
- •既往或当前有恶性肿瘤病史（至少 5 年没有复发的受试者除外，非活动期皮肤癌基底细胞癌和鳞状细胞癌除外）。
- •9 个月内有造血干细胞移植计划。
- •在随机前 3 个月内使用过羟基脲、罗特西普或沙利度胺。
- •NTDT 受试者在随机前 3 个月内使用过祛铁治疗。
- •在随机前 6 周内使用免疫抑制剂或系统性类固醇或 HIF-PHI 其它同类靶向药物治疗，或雄激素，睾丸酮庚酸酯或美雄烷治疗；
- •在随机前 3 个月内有重大病史（如重大外科手术史），或在研究进行期间有择期手术计划。
- •在随机前 4 周内使用过其它临床研究药物（不包括医疗器械的临床研究）。
- •孕期、哺乳期、疑似怀孕、在研究期间或研究治疗结束后 4 周（女性）或 12 周（男性伴侣或配偶）内计划怀孕、或无法遵守所指示避孕措施。
- •随机前 2 年内有酗酒或吸毒史。
- •研究者认为不符合本试验条件的其他原因。
结局指标
主要结局
评估不同 AND017 口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性
时间窗: 从知情同意到安全性随访
次要结局
- NTDT 受试者:1. 评价 AND017+BSC 对 Hb 和其它相关红细胞指标的影响(基线，第 2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22 周，以及 EOT 访视)
- NTDT 受试者:2. 评估 AND017+BSC 在给药后 12~24 周对平均输血负荷的变化 NTDT 受试者:3. 评估 AND017+BSC 在给药后 12~24 周对平均输血次数的变化(基线，第 12-24 周，以及 EOT 访视)
- NTDT 受试者：4. 评价 AND017+BSC 对 PD 指标 EPO 和铁调素水平的影响(基线，第 4、8、12、16、20，以及 EOT 访视)
- NTDT 受试者：5. 评价 AND017+BSC 对铁代谢参数的影响(基线，第 4、8、12、16、20，以及 EOT 访视])
- TDT 受试者：评估 AND017+BSC 对输血指标的影响(基线和第 2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22、以及 EOT 访视)
研究者
郝小丽
杭州安道药业有限公司
研究点 (6)
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