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Idursulfase beta

Generic Name
Idursulfase beta
Brand Names
-
Drug Type
Biotech
Chemical Formula
-
CAS Number
1271734-34-9
Unique Ingredient Identifier
5GCF8EPY6R
Background

Idursulfase beta is under investigation in clinical trial NCT01645189 (Safety and Efficacy of Hunterase).

Indication

用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ, 亨特综合征,属于罕见病)患者的酶替代治疗。

亨特综合征(黏多糖贮积症Ⅱ型,MPS II)是一种遗传性溶酶体贮积症(LSD),主要发生在男孩身上。由2-硫酸酯酶缺乏引起,2-硫酸酯酶是分解体内称为糖胺聚糖(GAGs)所需要的一种酶。没有这种酶,GAG就会累积并引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,并最终导致死亡。患病率为1.3/10万新生男孩。

Associated Conditions
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Associated Therapies
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