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Idursulfase beta is under investigation in clinical trial NCT01645189 (Safety and Efficacy of Hunterase).
Idursulfase beta is under investigation in clinical trial NCT01645189 (Safety and Efficacy of Hunterase).
用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ, 亨特综合征，属于罕见病）患者的酶替代治疗。 亨特综合征（黏多糖贮积症Ⅱ型，MPS II）是一种遗传性溶酶体贮积症（LSD），主要发生在男孩身上。由2-硫酸酯酶缺乏引起，2-硫酸酯酶是分解体内称为糖胺聚糖（GAGs）所需要的一种酶。没有这种酶，GAG就会累积并引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症，并最终导致死亡。患病率为1.3/10万新生男孩。
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