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Etranacogene Dezaparvovec-drlb
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用于治疗患有B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症)的成人。该患者:目前正使用因子IX预防治疗,或目前或以往有危及生命的出血,或反复出现严重的自发性出血。 B型血友病是一种危及生命的遗传性出血罕见病,由单基因缺陷引起,导致肝细胞无法生成凝血因子IX。