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“ABCA4 protein”
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CTx-ABCA4
ABCA4 DNA nanoparticles
ABCA4-directed therapeutic
ABCA4 gene editing therapy
ABCA4 gene therapy (Fondazione Telethon)
ABCA4 DNA nanoparticles (Copernicus Therapeutics)
Abca4 -targeting gene therapy (INSMED)
ABCA4 stereopure antisense oligonucleotide therapy
ABCA4 gene editing therapy (Beam Therapeutics)
AAV-based ABCA4 gene therapy (Biogen)
第 1 页,共 126 页
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