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“CHAT gene”
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AAV9 based ChAT gene therapy (congenital myasthenic syndrome)
TTR gene editing therapy (Trucode Gene)
CYBB gene editing therapy (Trucode Gene)
PAH gene editing therapy (Trucode Gene)
GENE-202
CFTR gene editing therapy (Trucode Gene)
arylsulfatase A gene therapy
COL7A1 gene editing therapy (Trucode Gene)
dysferlin gene therapy (Atamyo)
KCNH2 gene editing therapy (Trucode Gene)
第 1 页,共 183 页
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