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“Glycogen Storage Disorders”
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临床试验
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药物
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机构
114
资讯
5,158
glycogen synthase inhibitors (glycogen storage diseases)
Glycogen Storage Disease 1b (Prime Medicine)
mini-GDE gene therapy (AAV9, glycogen storage disease type III)
SLC37A4 gene therapy (lipid nanoparticle vector, glycogen storage disease 1b)
hematopoietic stem cells gene therapy (lysosomal storage disorders)
G6PT mRNA replacement therapy (lipid nanoparticles, glycogen storage disease type 1b)
lysosomal storage disorder therapy
lysosomal storage disorder gene therapy
N-aminoimidazole derivatives (Catholic University of Leuven)
GPR139 antagonists (CNS disorders/motor disorders)
第 1 页，共 35 页
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