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“IRF2BPL gene replacement therapy”
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scAAV2/MFSD8 gene replacement therapy
Factor VIII protein replacement therapy/gene therapy
SAR-444836
LAMELLASOME CF-NA
AAV9-based gene replacement therapy (CLN7 disease)
Chaperone + RhIDUA Enzyme Replacement Therapy (Amicus Therapeutics)
Hormone replacement therapy(Pharmacia)
Dystrophin replacement therapy(Orna)
enzyme replacement therapy (biOasis)
arylsulfatase A gene therapy
第 1 页,共 514 页
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