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“MECP2 duplication syndrome”
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临床试验
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药物
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机构
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资讯
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MECP2 duplication syndrome (Cholgene)
AAV9-MeCP2 gene therapy (rett syndrome)
MECP2 targeting antisense oligonucleotides
Exon 44 Duplication(CRD)
Exon 28 Duplication(CRD)
Exon 8 Duplication(CRD)
Leigh syndrome therapeutic(Leigh syndrome)
Exon 20-25 Duplication(CRD)
Exon 12-20 Duplication(CRD)
Exon 8-9 Duplication(CRD)
第 1 页，共 28 页
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