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“Pachyonychia Congenita”
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机构
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TD-101
PAPD5 inhibitor (dyskeratosis congenita, hepatitis B infection)
congenital hyperinsulinism therapeutic
congenital liver disease therapy
CRX gene therapy (Leber congenital amaurosis)
Congenital Dyserythropoietic Anemia(CDA)(CorrGene Biotechnology)
Congenital Isolated Hypoganglionosis cell therapy (Kidswell Bio)
CEP290 gene therapy (Leber congenital amaurosis type 10)
AAV8-RK-AIPL1 gene therapy (Leber's congenital amaurosis)
AAV9 based ChAT gene therapy (congenital myasthenic syndrome)
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