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“X-linked Protoporphyria”
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SMN1 gene modulator (X-linked infantile spinal muscular atrophy) (Recursion)
LV-ABCD1
RS1 gene therapy (AAV, X-linked retinoschisis)
cFGF23 gene therapy (AAV, X-linked hypophosphatemia)
BIIB-087
X-linked hypophosphatemic rickets therapeutic agents (Osta Biotechnologies)
TUN-X,X
stem cell gene therapy (X-linked severe combined immunodeficiency)
fibroblast growth factor 23-C tail (X-linked hypophosphatemia)
XIAP inhibitors (Torrey Pines Institute for Molecular Studies)
第 1 页,共 80 页
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