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“X-linked myotubular myopathy”
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AAV9-Mtmr2 gene therapy (X-linked myotubular myopathy) (Audentes Therapeutics/Genethon)
AAV-MTM1
myopathy program
SMN1 gene modulator (X-linked infantile spinal muscular atrophy) (Recursion)
LV-ABCD1
RS1 gene therapy (AAV, X-linked retinoschisis)
cFGF23 gene therapy (AAV, X-linked hypophosphatemia)
BIIB-087
X-linked hypophosphatemic rickets therapeutic agents (Osta Biotechnologies)
TUN-X,X
第 1 页，共 79 页
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