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“argininosuccinic aciduria”
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ASL gene therapy (AAV, argininosuccinic aciduria)
glutaric aciduria type 1 therapeutic
Glutaric aciduria type 1(Novel Pharma)
GCDH gene therapy (AAV9, glutaric aciduria)
Glutaric aciduria type 1 therapy (Novel Pharma)
Methylmalonic acidemia(Genespire)
PCCA gene therapy (AAV, propionic acidemia)
adeno-associated virus expressing MMACHC gene therapy (methylmalonic acidemia)