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“guideline-directed medical therapy”
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机构
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BCKDHA mRNA therapy (Moderna)
FVIII gene therapy (Poseida Therapeutics/Takeda)
ADAR-directed RNA editing therapy (AIRNA)
CaMKII gene therapy (Mount Sinai Medical Center)
iPSC therapy (Cedars-Sinai Medical Center)
Lung-directed SSI
ABCA4-directed therapeutic
Anti-CD19 and anti-CD20 CAR-T cell therapy (Medical College of Wisconsin)
AAV9-based gene replacement therapy (University of Texas Southwestern Medical Center)
BN-006
第 1 页，共 542 页
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