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“inherited anemia”
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inherited macular degeneration program
Anemia (Scholar Rock)
aplastic anemia therapeutics
Fanconi Anemia (Prime Medicine)
Gene Therapy (Anemia) (Cell Genesys)
ABCA4 gene therapy (AAV, inherited retinal dystrophy)
MBD inhibitors (cancer/sickle cell anemia)
RPS19 gene modulator (Diamond-Blackfan Anemia)
erythroferrone modulators (anemia/iron load disorders)
Congenital Dyserythropoietic Anemia(CDA)(CorrGene Biotechnology)
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