CTR20255202进行中（未招募）4 期
在服用 ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究
Albireo AB/
益普生（天津）医药商贸有限公司/
Patheon France/
Almac Pharma Services Limited/
Ipsen Pharma47 个研究点 分布在 6 个国家开始时间: 2025年12月31日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 47
- 主要终点
- 根据发生率、严重程度级别、因果关系、结局、采取的措施和严重性列出的所有 AE
研究概览
简要总结
主要目的：根据不良事件 (AE) 评价 odevixibat 的长期安全性。 次要目的：评价 odevixibat 在以下方面的有效性： 1.PFIC 参与者整体人群以及不同 PFIC 类型参与者亚群的首次临床事件（手术胆道分流、肝移植、死亡）。 2.PFIC 参与者整体人群以及不同 PFIC 类型参与者亚群的无手术胆道分流生存期。 3.PFIC 参与者整体人群以及不同 PFIC 类型参与者人群的无肝移植生存期。 4.PFIC 参与者整体人群以及不同 PFIC 类型参与者亚群的总生存期。 5.PFIC 参与者整体人群以及不同 PFIC 类型参与者亚群的瘙痒改善。 6.PFIC 参与者整体人群以及不同 PFIC 类型参与者亚群的血清胆汁酸较基线的变化。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 6月(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •由主治医生诊断为 PFIC（所有类型）并接受处方 odevixibat（独立于入组本登记研究参与者的决定）
- •正在（或开始）接受活性 odevixibat 治疗。注：参与者在 odevixibat 治疗中断期间可留在本登记研究中
- •签署知情同意书和赞同书（如适用）。在进行任何登记研究数据收集之前，应酌情获得参与者或其合法代表的同意 / 赞同。将要求在参加登记研究期间年满 18 岁（或每个国家 / 地区的法定年龄）的参与者自己提供知情同意书。
排除标准
- •目前正在参与一项关于 odevixibat 的临床试验
- •目前正在参加任何 PFIC 干预性临床试验
- •根据中国批准的说明书，对 odevixibat 有任何禁忌症
结局指标
主要结局
根据发生率、严重程度级别、因果关系、结局、采取的措施和严重性列出的所有 AE
时间窗: 每次随访访视
次要结局
- 无事件生存期 (EFS)(从开始 odevixibat 治疗至首次发生手术胆道分流、肝移植或死亡的时间)
- 无手术胆道分流生存期(从开始 odevixibat 治疗至首次发生手术胆道分流或死亡的时间)
- 无肝移植生存期(从开始 odevixibat 治疗至首次发生肝移植或死亡的时间)
- 总生存期(从开始 odevixibat 治疗至死亡的时间)
- 瘙痒改善(从开始 odevixibat 治疗时起，每次患者访视时使用（半）客观评分量表（评估瘙痒水平）描述)
- 血清胆汁酸较基线的变化(每次患者访视时通过测量血清胆汁酸水平评估)
研究者
研究点 (47)
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