CTR20244974进行中（未招募）1 期
UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验
未提供2 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2025年1月10日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 在手术治疗期和术后观察期 4 周内，与手术和 / 或研究药物相关的不良事件的发生率和严重程度
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评估不同剂量组 UX-DA001 注射液细胞移植治疗原发性帕金森病（PD）患者的安全性和耐受性，并确定 II 期推荐剂量（RP2D）。 次要目的： 评估 UX-DA001 移植后移植细胞存活情况和功能、对运动症状的改善、对非运动症状、整体生活质量的影响以及左旋多巴等效剂量（LED）改变。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估不同剂量组ux-da001注射液细胞移植治疗原发性帕金森病（pd）患者的安全性和耐受性，并确定ii期推荐剂量（rp2d）。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 50岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •患者本人或其法定监护人理解并遵守研究流程，同意参加临床试验并签署知情同意书；
- •年龄在 50-75 周岁之间，男女不限；
- •符合帕金森病临床诊断标准的原发性帕金森病患者，病史为 5-20（含临界值）年；
- •接受过标准抗 PD 治疗，在研究者指导下给予了最佳抗帕金森病治疗，但疗效已明显下降；
- •需对左旋多巴类药物反应良好，LCT (levodopa challenge test)显示 UPDRS-III 评分的最大改善率超过 30% ；
- •临床“关”期改良版 H&Y 分级为≥3 级且≤4 级；
- •服用剂量稳定的抗帕金森病药物至少 4 周
- •良好体质或稳定的伴随疾病；
- •病人身边有有效的陪护，能够配合完成试验的评估项目；
- •患者具有良好的依从性。
排除标准
- •既往基因检测发现存在 GBA 基因突变的 PD 患者或研究者认为存在其他基因突变不适合参与该临床试验的 PD 患者；
- •非典型帕金森综合征或继发性帕金森综合征；
- •HIV、HBV、HCV、梅毒螺旋体感染或已知有其他活动性感染患者（如活动性结核等）；
- •HTLV，EBV、CMV 感染导致血样不适合制备细胞产品者；
- •有其他严重全身性疾病或功能障碍者；
- •伴有严重的其他中枢神经系统疾病或有严重的认知和精神障碍；
- •患者正在接受或之前接受过细胞治疗或其他影响安全性和有效性评价的药物；
- •既往头部 CT/MRI 检查显示有脑外伤、脑血管畸形、脑积水、脑肿瘤等脑损伤，或纹状体及其他脑区的脑影像异常导致手术风险明显增加的患者；
- •凝血功能检查异常有临床意义者（凝血酶原时间≥1.5 倍正常值上限，活化部分凝血酶时间≥1.5 倍正常值上限），或患者长期使用抗凝血
- •有严重过敏或超敏反应史或已知的超敏反应史或对研究的细胞药物或其辅料不耐受史；
- •既往有过以下非神经外科手术史者（如：植入过人工耳蜗、心脏起搏器、心脏除颤器）、或以下神经外科手术史（如：立体定向神经核团毁损术、纹状体手术、锥体外系手术、曾经在单侧或双侧脑区植入过 DBS 产品，或其他脑部手术等）或半年内做过研究者认为对本试验有影响的其他外科手术者，或不能耐受全麻或立体定向手术者；
- •有 MRI 和 PET 扫描禁忌症；
- •参与过干细胞治疗或基因治疗帕金森病的临床试验，或者最近 3 个月参与过其它干预性临床试验；
- •研究者判断其他不适合参加临床研究的情况。
结局指标
主要结局
在手术治疗期和术后观察期 4 周内，与手术和 / 或研究药物相关的不良事件的发生率和严重程度
时间窗: 在手术治疗期和术后观察期 4 周内
研究阶段不良事件（AE）/严重不良事件（SAEs）的发生率和严重程度，包括手术治疗期、术后观察期和随访期的 AE 和 SAE，实验室检查、影像学、生命体征等检查异常
时间窗: 研究期间
次要结局
- 与基线相比，使用正电子发射断层扫描（PET）检测的 18F-FP-CIT 的摄取的变化(基线期、术后 3/6/12/24 个月)
- 与基线相比，MRI 检测的移植细胞的变化情况(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 与基线相比，MDS-UPDRS 评分的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 与基线相比，改良版 H&Y 分级的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 与基线相比，患者日记中的状态变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 与基线相比，患者每日口服药物左旋多巴等效剂量（LED）的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 与基线相比，非运动症状量表评分的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
研究者
沈方书
上海跃赛生物科技有限公司
研究点 (2)
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