CTR20255089进行中（未招募）3 期
在伴或不伴抑制物的血友病 A 或血友病 B 患者中，评价 KN057 注射液长期预防治疗安全性的开放性研究
苏州康宁杰瑞生物科技有限公司18 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年12月24日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 18
- 主要终点
- 治疗期不良事件（TEAE）的发生率和严重程度
研究概览
简要总结
在伴或不伴抑制物的血友病 A 或血友病 B 患者中，评价 KN057 注射液长期预防治疗安全性的开放性研究
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁 至 65岁（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •男性，知情时 12 岁~65 岁（包括界值）。
- •筛选时体重≥30 kg 且 BMI<28 kg/m2。
- •伴抑制物患者：筛选期 FⅧ或 FⅨ抑制物检测为高滴度阳性；或筛选期 FⅧ或 FⅨ抑制物低滴度阳性但已开始使用旁路制剂（rFVIIa 或 PCC）治疗。
- •不伴抑制物患者：重型及中重型血友病 A 或血友病 B；筛选期 FⅧ或 FⅨ抑制物检测为阴性或低于实验室正常值下限；既往无 FⅧ或 FⅨ抑制物病史；筛选前使用凝血因子替代治疗不少于 100 个暴露日。
- •伴抑制物的受试者同意在发生突破性出血时避免使用 PCC 进行治疗；不伴抑制物的受试者同意在发生突破性出血时使用标准半衰期的凝血因子（FVIII 或 FIX）进行治疗。
- •能够理解并遵守本试验的要求，自愿接受试验。
排除标准
- •有控制不佳的其它慢性疾病或存在明显的系统性疾病者。
- •有血栓栓塞性疾病病史或当前有血栓栓塞性疾病相关症状、体征或正在接受溶栓 / 抗栓治疗。
- •存在非血友病 A 和血友病 B 的其他遗传性或获得性出血性疾病。
- •伴抑制物患者正在或计划进行诱导免疫耐受治疗。
- •伴抑制患者在既往发生出血时使用 rFⅦa 无效，必须使用 PCC 治疗。
- •需要规律地全身性使用免疫调节治疗，如定期输入免疫球蛋白或定期使用激素或干扰素等。
- •筛选前 24 周内经常饮酒；或诉试验期间可能会经常饮酒。
- •血常规和凝血功能异常，肝肾功能异常。
- •活动性乙型 / 丙型病毒性肝炎；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒抗体阳性。
- •筛选前 3 个月内进行过重大手术（由研究者判定），或研究期间有择期手术计划。
- •筛选前 1 个月内参加了含凝血因子制品临床试验并接受试验药物治疗；筛选前 3 个月内参加了任何非凝血因子药物临床试验并接受试验药物治疗（KN057 研究除外）。
- •筛选前 6 个月内使用过艾美赛珠单抗治疗。
- •既往接受过任何血友病的基因治疗。
- •伴侣具有生育能力，且在研究期间及末次给药后 3 个月内无法或不能执行有效避孕措施。
- •研究者认为不可参加此试验的其它因素，如存在影响患者试验期间安全性或影响试验结果解读的伴随疾病、治疗或检查异常，或既往 KN057 预防治疗疗效不佳。
结局指标
主要结局
治疗期不良事件（TEAE）的发生率和严重程度
时间窗: （治疗 12 周、26 周、研究期间）
与试验药物相关的 TEAE（TRAE）的发生率和严重程度
时间窗: （治疗 12 周、26 周、研究期间）
严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度
时间窗: （治疗 12 周、26 周、研究期间）
血栓栓塞事件*的发生率和严重程度
时间窗: （治疗 12 周、26 周、研究期间）
血栓性微血管病、弥散性血管内凝血 / 消耗性凝血障碍的发生率和严重程度
时间窗: （治疗 12 周、26 周、研究期间）
过敏反应（注射部位反应除外）的发生率和严重程度
时间窗: （治疗 12 周、26 周、研究期间）
注射部位反应的发生率和严重程度
时间窗: （治疗 12 周、26 周、
各类实验室安全性指标异常的发生率及严重程度。
时间窗: （研究期间）
心电图、生命体征和体格检查中安全性指标的变化。
时间窗: （研究期间）
次要结局
- 新、旧工艺 KN057 首次药后的暴露量及稳态谷浓度(（治疗 12 周）)
- 抗 KN057 抗体（ADA）及中和抗体（Nab）的发生率(（治疗 12 周、26 周、研究期间）)
- 基于治疗的#自发性和创伤性出血事件（不包括手术 / 操作相关的出血）计算的年化出血率（ABR）(（治疗 26 周、52 周）)
- 基于总出血事件（不包括手术 / 操作相关的出血）、治疗的#自发性出血事件、治疗的#关节出血事件计算的 ABR(（治疗 26 周、52 周）)
- 暴露与安全性指标和临床疗效进行 E-R 分析（若 12 周 PK 分析未发现相似，则进行 26 周 E-R 分析）。(（治疗 26 周）)
- 游离 TFPI 的变化情况(（治疗 12 周、26 周、研究期间）)
- 五水平五维健康量表（EQ-5D-5L）的变化(（治疗 26 周、52 周）)
- FVIII/FIX 制品和 / 或旁路制剂按需治疗药物年使用量（经体重调整）(（治疗 26 周、52 周）)
研究者
研究点 (18)
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