CTR20221674已完成3 期
评价人凝血因子Ⅷ在血友病 A（因子Ⅷ缺乏症）患者出血事件中按需治疗的有效性、安全性和药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
未提供11 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 56 人开始时间: 2022年11月23日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 56
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- 所有出血事件经治疗后的出血症状和体征改善评分的比例。试验期间，受试者的每次出血事件经试验用药品治疗后，均由研究者按照既定的四级评分量表对止血疗效进行评价，并统计分析有效改善出血症状和体征改善评分比率。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评价血友病 A 患者采用人凝血因子Ⅷ按需治疗出血事件的有效性，为注册申报生产提供依据。 次要目的： 1）评价血友病 A 患者采用人凝血因子Ⅷ按需治疗出血事件的安全性； 2）通过单次给药的药代动力学（PK）试验，评价人凝血因子Ⅷ在血友病 A 患者中的药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价血友病a患者采用人凝血因子ⅷ按需治疗出血事件的有效性，为注册申报生产提供依据。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •临床诊断为先天性重型血友病 A 患者
- •经治疗患者（PTPs），且给药暴露日（EDs）≥150 天
- •参与药代动力学试验的受试者：
- •18 岁≤年龄≤65 岁；
- •？ 重型血友病 A 患者（筛选期研究中心 FⅧ活性水平＜1%）；
- •？ 首次用药前无明显出血症状。
- •不参与药代动力学试验的受试者，首次用药前出现出血症状，需要接受因子Ⅷ治疗（按需治疗），且本次出血未接受含 FⅧ成份的血液或重组类产品或其他影响体内凝血机制的药物治疗
- •所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在进入筛选期后直至试验完成后 3 个月内采取有效的避孕措施
- •受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者和监护人均无法阅读知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）；另 12 岁≤年龄﹤18 岁需受试者和其监护人共同签署。
排除标准
- •已知对人凝血因子Ⅷ或所含辅料或其它人血制品过敏者
- •既往有 FⅧ抑制物阳性史或筛选期研究中心检测 FⅧ抑制物滴度≥0.6BU/ml 的患者
- •签署知情同意书前近 5 年内发生过颅内出血的患者
- •既往或目前患有恶性肿瘤疾病的患者
- •既往有食管静脉曲张出血史，终末期肝脏疾病的患者
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全、充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞等（定义为 NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）
- •患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括其它无行为能力或认知能力者
- •患有血友病 A 以外的出血性的血液学相关疾病或血小板计数＜100×109/L 者
- •患有糖尿病且血糖控制不佳（筛选期空腹血糖＞11.1mmol/L）者
- •使用药物仍无法控制的高血压患者（SBP≥160mmHg 和 / 或 DBP≥100mmHg）
- •患有肝脏疾病或肝功能指标异常符合其中之一：
- •？ 谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限的 2.5 倍；
- •？ 碱性磷酸酶或总胆红素＞正常值上限 2 倍；慢性肾功能不全、肾病综合征或尿素氮或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍；
- •HBsAg 抗原（或核酸检测）阳性或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者
- •首次用药前使用其他含凝血因子Ⅷ的产品（包括血浆来源、重组或冷沉淀等）间隔不足 72 小时或 7 个半衰期（任一满足）
- •首次用药前 1 周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括非甾体类抗炎药）或临床试验期间需要长期使用抗凝或抗血小板治疗且不能停药的患者
- •签署知情同意书前 1 个月内接受过全血或血浆者
- •签署知情同意书前 1 个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者
- •签署知情同意书前 3 个月内施行或计划在试验期间进行手术者
- •签署知情同意书前 1 年内曾经有血栓病史或目前患有深静脉血栓（包括肺栓塞并发症）或动脉血栓栓塞者或经研究者评估属于血栓的高风险人群
- •PK 试验期间不能戒烟、戒酒者
- •吸毒、药物滥用及成瘾者
- •依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于 3 个月）
结局指标
主要结局
所有出血事件经治疗后的出血症状和体征改善评分的比例。试验期间，受试者的每次出血事件经试验用药品治疗后，均由研究者按照既定的四级评分量表对止血疗效进行评价，并统计分析有效改善出血症状和体征改善评分比率。
时间窗: 6 个月
次要结局
- 首次用药结束后 FⅧ回收率(6 个月)
- 首次用药结束后 1h 的凝血功能（APTT、PT 和 D-二聚体）较用药前的变化(6 个月)
- 所有出血事件经治疗后达到“极好”、“良好”和“中等”出血症状和体征改善评分的比例(6 个月)
- 记录每次出血事件的注射次数和给药剂量，以及出血控制时间，并描述试验期间出血事件的类型，部位，发生 / 发现出血事件和 / 或相关症状的开始日期和时间，严重程度，结束日期和时间等。(6 个月)
研究者
宿艳笋
河北大安制药有限公司
研究点 (11)
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