CTR20222868进行中（未招募）1/2 期
一项开放标签、多中心、剂量递增的 I/II 期临床研究，评价 FT-001 视网膜下腔给药对 RPE65 双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 9 人开始时间: 2022年11月7日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 9
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- DLT 在各剂量组的发生情况
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本研究是一项单臂、开放标签、多中心的 I/II 期临床研究，旨在评价 FT-001 对 RPE65 双等位基因变异相关的视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 8岁(最小年龄) 至 45岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF）
- •签署 ICF 时 8-45 岁的女性或男性
- •临床诊断为先天性黑矇 2 型（LCA2）或视网膜色素变性
排除标准
- •影响研究结果的其他干扰性眼病
- •存在任何系统性或眼部疾病，可导致或有可能导致视力丧失
- •有证据表明存在明显不受控制的伴随疾病，如心血管系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、泌尿系统疾病、消化系统疾病和内分泌疾病等
- •已知患有活动性或疑似自身免疫性疾病，需要全身免疫抑制治疗
- •正在接受治疗的全身活动性感染
- •研究者认为不适合本研究的其他情况
结局指标
主要结局
DLT 在各剂量组的发生情况
时间窗: 给药后 28 天内
眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度
时间窗: 给药后 52 周内
次要结局
- 治疗前后视功能变化(给药后 28 天内)
- 免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(给药后 28 天内)
- 治疗前后视功能变化(给药后 52 周内)
- 免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(给药后 52 周内)
研究者
薛明慧
Frontera Therapeutics, Inc./方拓生物科技（苏州）有限公司/Catalent Maryland, Inc.
研究点 (1)
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