CTR20254811进行中（未招募）2 期
评价 SR604 注射液在血管性血友病患者中的有效性、安全性和药代动力学特征的多剂量、随机、多中心Ⅱ期临床试验
未提供9 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 24 人开始时间: 2025年12月4日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 24
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的总年化出血率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价 SR604 注射液在血管性血友病患者中的有效性、安全性和药代动力学特征
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:有效性、安全性、药代动力学
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时，18 周岁≤年龄≤65 周岁，性别不限；
- •筛选时，可以提供诊断证据明确诊断为血管性血友病（VWD）且 VWD 分型明确的患者；
- •筛选前 6 个月内新发出血事件次数≥4 次；
- •首次用药前无活动性出血症状；
- •受试者或公正见证人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人签署知情同意书。
排除标准
- •已知对试验药物制剂及其任何成分有超敏反应史的患者；
- •皮下注射不耐受或存在其它影响给药和安全性评估的局部皮肤异常或皮肤病；
- •筛选期达到以下指标之一者：
- •① 血红蛋白<60g/L；
- •② 血小板计数<80×109/L；
- •③ 肝肾功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥2.5 倍正常值上限（ULN），或总胆红素≥1.5 倍 ULN；或血肌酐（Cr）≥1.5 倍 ULN 者；
- •④ 抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；
- •患有除血管性血友病以外的其他任何出血性疾病[血友病 A 或 B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、获得性 von Willebrand 综合征（acquired von Willebrand disease，AVWS）、血小板型 VWD、遗传性血小板病等]；或除血管性血友病以外其他疾病导致的凝血指标明显异常者（如血小板疾病、维生素 K 缺乏症等）；
- •患有蛋白 C 缺乏症、蛋白 S 缺乏症；
- •签署知情同意书前或目前有血栓病史或血栓家族史，或有易栓症病史；
- •筛选前 2 年内因 VWD 导致严重出血如颅内出血、食管静脉曲张出血等；
- •患有严重的心脏疾病，如不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常（QTc 间期>500 ms，通过 Fridericia 公式校正），无法控制的高血压（收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）等；
- •因妇科器质性病变的疾病（如子宫肌瘤、子宫内膜异位症和子宫腺肌症等）导致月经异常的女性患者；
- •既往或目前患有严重威胁生命的恶性肿瘤疾病，终末期肝脏疾病的患者；
- •首次用药前 1 周内使用过 DDAVP 或血源性含 VWF 的 FⅧ浓缩制剂、血源性 / 重组 VWF 制剂、抗纤溶药物治疗；
- •首次给药前 1 周内使用过抗血栓形成药；
- •首次用药前 2 周内接受新鲜血液 / 血浆或冷沉淀治疗者；
- •首次用药前 1 个月内接受过或计划在试验期间疫苗接种；
- •首次用药前 1 个月内进行了外科大手术（大手术定义为三级和四级手术），或计划在研究期间接受手术者；
- •首次用药前 1 个月内入组过其他临床试验的患者；
- •有吸毒史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量≥40g/d，或 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）；
- •患有精神疾病或有明显的精神障碍者，或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- •在整个试验期至用药后 3 个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套等）者；
- •存在具有临床显著意义的疾病或其它原因，研究者认为不适合参与临床试验的患者（如患者无法从临床试验中获益）；
- •研究者认为患者依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者。
结局指标
主要结局
治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的总年化出血率
时间窗: 首次用药至出组访视
治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的总年化出血率
时间窗: 首次用药至出组访视
次要结局
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的创伤性年化出血率(首次用药至出组访视)
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的自发性年化出血率(首次用药至出组访视)
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），各出血部位的经治疗的总年化出血率、自发性年化出血率和创伤性年化出血率(首次用药至出组访视)
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），总年化出血率(首次用药至出组访视)
- AE/SAE/AESI 的发生率；与药物相关的 AE/SAE/AESI 的发生率；抗药抗体（ADA）、中和抗体患者数和发生率(首次用药至出组访视)
- 首次给药 PK 参数： Tmax、Cmax、AUC0-t 等。(首次用药至出组访视)
- 多次给药 PK 参数： Tmax,ss、Cmax,ss、AUC0-t、CLss/F、Cmin,ss、Cav,ss、AUC0-τ,ss 及稳态波动系数（DF）等。(首次用药至出组访视)
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的自发性年化出血率(首次用药至出组访视)
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），经治疗的创伤性年化出血率(首次用药至出组访视)
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），各出血部位的经治疗的总年化出血率、自发性年化出血率和创伤性年化出血率(首次用药至出组访视)
- 治疗 24 周、总治疗期间（包括治疗期和延长治疗期），总年化出血率(首次用药至出组访视)
- AE/SAE/AESI 的发生率；与药物相关的 AE/SAE/AESI 的发生率；抗药抗体（ADA）、中和抗体患者数和发生率(首次用药至出组访视)
- 首次给药 PK 参数： Tmax、Cmax、AUC0-t 等。(首次用药至出组访视)
- 多次给药 PK 参数： Tmax,ss、Cmax,ss、AUC0-t、CLss/F、Cmin,ss、Cav,ss、AUC0-τ,ss 及稳态波动系数（DF）等。(首次用药至出组访视)
研究者
李雯俊
上海莱士血液制品股份有限公司
研究点 (9)
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