CTR20243629已完成3 期
评价人凝血酶原复合物在血友病 B 患者出血事件中按需治疗有效性和安全性的单臂、开放、多中心Ⅲ期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 试验地点
- 8
- 主要终点
- 试验期间所有出血事件经试验药物治疗后止血疗效评价为“极好+良好”的比例：参照《重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则》，由研究者按照既定的四级评分量表对止血疗效进行评价
研究概览
简要总结
主要研究目的： 评价人凝血酶原复合物在血友病 B 患者出血事件中按需治疗的有效性 次要研究目的： 评价人凝血酶原复合物在血友病 B 患者出血事件中按需治疗的安全性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁 至 65岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时，12 周岁≤年龄≤65 周岁；
- •临床确诊为血友病 B 且筛选期凝血因子Ⅸ活性≤5%，伴有出血的临床表现（包括但不限于关节疼痛、肿胀、活动受限等各种表现）；
- •所有具有生育能力的受试者都必须在签署知情同意书直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其法定监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准
- •对人凝血酶原复合物任何成分和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- •未接受过人凝血酶原复合物或重组 / 血源Ⅸ因子等进行替代治疗的患者；
- •确诊有除血友病 B 外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者，如凝血因子Ⅱ/Ⅶ/Ⅹ的缺乏或升高；血小板计数＜100×109/L 的患者；
- •目前或既往有 5 年内恶性肿瘤疾病的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌），或生存预期小于 3 个月的患者；
- •既往 6 个月内有脑卒中病史且需要治疗的患者（脑出血、脑梗死等）；
- •有深静脉血栓、肺栓塞以及弥散性血管内凝血史或已明确有血栓形成风险，研究者判断不宜入组的患者；
- •有严重的伴随疾病，如心血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全 3 级以上、1 种或 1 种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压，控制不佳的标准：收缩压≥160mmHg 及 / 或舒张压≥100mmHg）、明显的肝肾功能损伤：ALT 或 AST＞2.5×ULN，或总胆红素＞2.5×ULN 或血清肌酐＞1.5×ULN；以及研究者认为不适宜的患者；
- •研究期间需要抗凝治疗和 / 或抗血小板治疗的患者；
- •入组前 3 个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术（大手术定义见附录 2）的患者；
- •经研究者判断，首次用药前，出血症状严重的患者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、胸腹部出血、眼出血等）或危及生命的出血；
- •受试者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/ml）；
- •筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒螺旋体抗体阳性；
- •受试者入组前 7 天内使用过含凝血因子Ⅸ的制剂（如重组 / 血源人凝血因子Ⅸ或人凝血酶原复合物）；
- •入组前 3 个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；
- •入组前 30 天内参加过其他药物或医疗器械临床试验的受试者；
- •有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女；
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
结局指标
主要结局
试验期间所有出血事件经试验药物治疗后止血疗效评价为“极好+良好”的比例：参照《重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则》，由研究者按照既定的四级评分量表对止血疗效进行评价
时间窗: 整个试验期间
次要结局
- 所有出血事件经治疗后 “极好”、“良好”、“中等”、“无效”的出血次数和比例(整个试验期间)
- 首次出血事件经治疗后止血疗效评价为“极好”、“良好”、“中等”、“无效”的受试者例数和比例(首次出血事件)
- 首次按需治疗首次输注 FⅨ输注效率值（回收率）(首次按需治疗首次输注)
- 首次按需治疗首次输注 FⅨ输注效率值超过 66%、80%、100%的受试者比例(首次按需治疗首次输注)
- 凝血因子Ⅱ/Ⅶ/Ⅸ/Ⅹ四种因子首次按需治疗首次输注前后变化值(首次按需治疗首次输注)
- 首次按需治疗首次用药输注结束后 15min 的凝血功能（APTT）较用药前的变化(首次按需治疗首次用药输注)
- 试验期间试验药物输注次数和用药剂量(整个试验期间)
- 若出现可实施的小手术，试验药物手术治疗的总体疗效评估(整个试验期间)
- 生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件（包括但不限于过敏反应、输液反应、抑制物形成、血栓形成等）(整个试验期间)
研究者
研究点 (8)
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