CTR20251902进行中（未招募）3 期
评价 GC101 腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗 2 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
未提供7 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 50 人开始时间: 2025年5月16日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 给药后第 12 个月 HFMSE 评分较基线的变化。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价 GC101 治疗 2 型 SMA 的有效性。 关键次要目的：评价 GC101 治疗 2 型 SMA 的有效性。 次要目的：评价 GC101 治疗 2 型 SMA 的有效性、安全性和药代动力学（PK）特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评价gc101治疗2型sma的有效性。 关键
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 12岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄≥2 岁，≤12 岁，男女不限
- •通过临床表型及基因检测明确诊断为 2 型 5q-SMA 患者
- •筛选前持续接受规律诺西那生钠治疗 1 年以上的患者
- •筛选前 2 个月内未接受过利司扑兰治疗，且在入组后 12 个月内无接受利司扑兰治疗计划的患者
- •筛选时能独坐但不能独走（参考 WHO-MGRS 运动里程碑量表独坐及独走定义），且 HFMSE 评分≥10 分
- •患者和 / 或患者的监护人能够理解且愿意遵守试验方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
排除标准
- •筛选时血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:50 者
- •入组前 2 个月内接受过诺西那生钠治疗的患者
- •经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性 / 获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等
- •各种原因导致的严重肝脏损伤 / 肝功能不全的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3 倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5 倍正常值上限（ULN）等
- •研究者评估存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性感染性疾病、真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等
- •存在腰椎穿刺术或鞘内注射治疗禁忌症者
- •经评估存在任何影响运动功能评估的医学疾病者，如严重的脊柱侧弯、严重关节挛缩畸形、计划在试验期间进行脊柱矫正手术、严重骨质疏松或合并骨折病史者等
- •乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者
- •接种疫苗与给药间隔＜2 周者
- •既往使用过基因治疗药物或筛选前 3 个月内参加过任何临床试验者
- •研究者认为不适合参加本研究者
结局指标
主要结局
给药后第 12 个月 HFMSE 评分较基线的变化。
时间窗: 给药后第 12 个月
次要结局
- 给药后第 6 个月 HFMSE 评分较基线的变化(给药后第 6 个月)
- 给药后第 6、12 个月 HFMSE 评分较基线提高≥3 分的受试者比例。(给药后第 6、12 个月)
研究者
余双庆
北京锦篮基因科技有限公司
研究点 (7)
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