CTR20220279已完成1 期
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW107）在重型血友病 A 儿童患者中的药代动力学、安全性和耐受性的开放、单次给药Ⅰ期临床研究
未提供6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 28 人开始时间: 2022年2月16日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 28
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 药代动力学参数
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW107）在重型血友病 A 儿童患者中的药代动力学（PK）特征。 评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW107）在重型血友病 A 儿童患者中的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 药代动力学/药效动力学试验
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 12岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •临床确诊（筛选期确诊或既往医疗记录证实）为重型血友病 A 患者（凝血因子Ⅷ＜1%），既往医疗记录证实：＜6 岁患者接受过凝血因子 VIII 治疗且给药暴露日≥50 天（EDs≥50），≥6 岁且＜12 岁患者接受过凝血因子 VIII 治疗且给药暴露日≥150 天（EDs≥150）
- •凝血酶原时间（PT）正常或国际标准化比值（INR）＜1.3
- •受试者法定授权代表（即监护人）完全了解、知情本研究并签署知情同意书，有知情同意能力（≥8 岁）的患儿应知情并自愿签署知情同意书
排除标准
- •对供试品或其辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者
- •既往存在 FVIII 或 IgG2 注射治疗后超敏反应或过敏反应
- •筛选时 FVIII 抑制物阳性（≥0.6 BU/mL），或既往有 FⅧ抑制物历史阳性，或家族有抑制物史
- •血小板计数≤100×109 /L
- •除血友病 A 外还存在其他凝血功能障碍的患
- •血管性血友病因子（vWF）抗原检查结果低于正常值下限者
- •严重贫血（血红蛋白＜60g/L）者
- •研究药物给药前 3 天内或 5 个半衰期内（取时间长者）使用过任何标准半衰期的 FⅧ制剂（如：科跃奇、百因止、任捷等）的患者；研究药物给药前 4 天或 5 个半衰期内（取时间长者）内使用过任何其他延长半衰期 FⅧ制剂的患者
- •研究药物给药前 6 个月内使用过艾美赛珠单抗的患者
- •研究药物给药前 3 个月内使用过单克隆抗体、Fc 融合蛋白、或静脉给药的免疫球蛋白者
- •筛选前 2 周内有发热、活动性细菌或病毒感染、过敏（如过敏性鼻炎、过敏性哮喘、过敏性皮炎等）的患者
- •患有可能增加出血风险或形成血栓风险的其他疾病
- •研究药物给药前 6 个月内发生严重的心脑血管疾病，如脑出血，脑卒中，心肌梗死，不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常（ QTc 间期>450ms，通过 Fridericia 公式校正）、无法控制的高血压（收缩压≥ 160 mmHg 或舒张压≥95 mmHg）等
- •患有已知的可能影响试验依从性的精神障碍性疾病
- •？ 丙氨酸氨基转移酶（ALT）、或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2 倍正常值上限（ULN）；
- •？ 或血清胆红素（TBIL）＞2×ULN；
- •？ 尿素（Urea）或尿素氮（BUN）＞2×ULN；
- •？ 或血清肌酐（Cr）>2×ULN；
- •乙型肝炎表面抗原（HbsAg）、抗梅毒螺旋体特异性抗体（TPHA）、抗人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体有任意一项检查阳性者
- •筛选前 7 天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或研究期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者
- •研究药物给药前 14 天内或计划在研究期间使用系统性免疫调节剂（如糖皮质激素[＞10 mg/天泼尼松的等效剂量]、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素等）者，允许使用吸入型或局部外用型糖皮质激素
- •筛选前 4 周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注者；或筛选前 2 周内有拔牙等小手术史者；或计划在研究期间进行择期手术者
- •研究药物给药前 4 周内进行过疫苗接种者，或计划在研究期间进行疫苗接种者
- •研究药物给药前 1 个月内参加过其他临床试验者
- •患有其他严重的疾病，研究者认为不能从中受益者
- •其它研究者判定不适宜参加的受试者
结局指标
主要结局
药代动力学参数
时间窗: 第 1 天至第 8 天
安全性和耐受性
时间窗: 第 1 天至第 32 天
次要结局
未报告次要终点
研究者
许丽丽
开封制药（集团）有限公司 / 北京辅仁瑞辉生物医药研究院有限公司 / 郑州远策生物制药有限公司
研究点 (6)
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