CTR20202573进行中（未招募）3 期
一项在≥2-<18 岁肺动脉高压儿童中评估在标准护理的基础上司来帕格作为附加治疗的疗效和安全性的随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组、事件驱动、成组序贯研究（包含一个标签开放性扩展阶段）
未提供135 个研究点 分布在 13 个国家目标入组 40 人开始时间: 2020年12月14日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 40
- 试验地点
- 135
- 主要终点
- 从随机化至研究治疗终止后 7 天期间至出现疾病进展的时间。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评估在肺动脉高压儿童的标准护理治疗基础上添加司来帕格与安慰剂相比是否推迟疾病进展
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 17岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •随机化时年龄在≥2 至<18 岁之间，体重≥9 kg 的男性和女性参与者
- •参与者在筛选之前任何时间接受过的右心导管检查（有记录）证实了肺动脉高压诊断
- •以下病因所致的肺动脉高压（WHO 第 1 组），包括唐氏综合症参与者：
- •a) 特发性肺动脉高压（IPAH）
- •b) 遗传性肺动脉高压（HPAH）
- •c) 与先天性心脏病相关的肺动脉高压（PAH-aCHD）：伴有明显先天性心脏病；术后肺动脉高压
- •d) 药物或毒素诱发性
- •e) 与 HIV 相关的肺动脉高压
- •WHO FC II 和 III 级
- •参与者至少接受过 1 种肺动脉高压特异性治疗，例如 ERA 和 / 或 PDE-5 抑制剂 / 可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂，前提条件是在首剂研究药物给药前至少 3 个月内使用稳定的治疗剂量
排除标准
- •门静脉高压、血吸虫病、肺静脉闭塞性疾病和 / 或肺毛细血管瘤导致的肺动脉高压
- •与艾森曼格综合征相关的肺动脉高压
- •Uptravi®（司来帕格）的既往暴露
- •已知预期寿命<12 个月的危及生命的伴随疾病
- •妊娠、计划怀孕或母乳喂养
- •已知对司来帕格及其辅料过敏、有超敏反应或不耐受
结局指标
主要结局
从随机化至研究治疗终止后 7 天期间至出现疾病进展的时间。
时间窗: 从随机化至研究治疗终止后 7 天（最多 5 年）
次要结局
- 受试者治疗中出现的不良事件和严重不良事件的比例(最多 5 年)
- 受试者发生导致研究治疗提前终止的不良事件的比例(最多 5 年)
- 动脉收缩和舒张压从基线的变化(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 脉搏率从基线的变化(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 体重从基线的变化(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 身高从基线的变化(从基线至末次治疗（最多 8.3 年）)
- 从基线至所有评估时间点的性成熟情况（坦纳氏期）的变化(从基线至研究治疗终止后 3 天内（最多 8 年）)
- 受试者治疗中出现的心电图异常的比例(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 受试者治疗中出现的显著实验室异常的比例(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 促甲状腺激素相对于基线的治疗中出现的变化。(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 肺动脉高压所致的且经临床事件委员会确认的首例住院或死亡的时间。(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 在维持阶段收集的司来帕格及其代谢产物 ACT-333679 的稳态谷血浆浓度(从基线至末次治疗（最多 8 年）)
- 从基线至第 24 周 log2（NT-proBNP）的变化（log2 [第 24 周 / 基线]）(第 24 周)
研究者
胡翠丽
Actelion Pharmaceuticals Ltd/Excella GmbH & Co. KG/Janssen Pharmaceutica NV; Fisher Clinical Services GmbH; Creapharm Clinical Supplies/强生（中国）投资有限公司
研究点 (135)
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