CTR20211554终止2 期
评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 II 期研究。
未提供14 个研究点 分布在 6 个国家目标入组 20 人开始时间: 2021年7月12日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 14
- 主要终点
- 基线至第 26 周血清总胆红素水平的平均变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的是评估 Maralixibat 对胆道闭锁（BA） 患者肝门肠吻合术（HPE）后胆道引流的有效性。次要目的为评估 Maralixibat 治疗后 sBA（血清胆汁酸） 水平的变化，评估 Maralixibat 治疗后胆红素恢复正常的比率，评估 maralixibat 治疗后的无移植生存期，评估 Maralixibat 治疗后胆汁淤积和肝脏疾病的生化指标，以及评估 Maralixibat 的安全性、耐受性和药代动力学。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 21天(最小年龄) 至 90天(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者(的法定代理人) 同意参与研究并签署知情同意书
- •HPE 或 Kasai 手术时体重 ≥ 2500 g、年龄 ≥ 21 天且 < 90 天的男性或女性参与者
- •出生时孕周 ≥ 36 周
- •随机分组前 3 周内接受 HPE 或 Kasai 手术
- •开腹手术中临床诊断 BA（随后组织学证实胆汁残留）
- •照护者愿意遵守所有研究访视和要求，包括能够阅读并理解问卷表，以及能够根据研
- •究者培训和书面说明稀释研究药物（如果适用）
- •照护者可通过电子邮件或电话与预定的远程参与者联系
排除标准
- •筛选时、筛选期间或筛选前 30 天内患慢性腹泻，需要持续静脉输液或营养干预
- •除 HPE 以外的肝肠循环中断手术史
- •参与者在筛选时或筛选期间不耐受全肠道喂养
- •肝内胆管受累的另一种病理证据（例如，胆管缺失、硬化性胆管炎）
- •诊断多脾综合征，包括 BA 脾畸形综合征或其他器官系统严重畸形的证据
- •诊断囊性 BA（基于临床医生的判断，包括但不限于超声检查和胆道造影结果）
- •失代偿性肝硬化（校正国际标准比值 [INR] > 1.5，可能为维生素 K 缺乏症，目前或既
- •往有临床意义的腹水病史、已知静脉曲张、静脉曲张出血和 / 或脑病）
- •既往或迫切需要进行肝移植
- •已知对 maralixibat 或其任何赋形剂过敏
- •既往使用过回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂、顶端钠-依赖性胆汁酸转运蛋白 (ASBT) 抑制
- •剂、N-乙酰半胱氨酸或免疫球蛋白
- •筛选前 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过研究药物、生物制剂或医疗
- •在使用含有丙二醇 (PG) 或酒精或任何乙醇脱氢酶底物（如乙醇）的其他药物治疗。
- •仅适用于年龄 <1 个月的参与者
- •已知照护者不可靠史、精神不稳定或认知障碍病史，研究者或申办者方医疗监查员认
- •为这可能会损害知情同意的有效性、危及参与者的安全，或导致不遵守研究方案或无
- •存在其他严重肝病或任何其他状况或异常，研究者或申办者医疗监查员认为可能会危
- •及参与者的安全性或干扰参与者参与或完成研究
- •存在或有任何其他疾病或病症史，研究者判断这些疾病或病症会干扰药物的吸收、分
- •布、代谢或排泄，包括肠道内的胆盐代谢（如炎症性肠病）
结局指标
主要结局
基线至第 26 周血清总胆红素水平的平均变化
时间窗: 基线至第 26 周
次要结局
- 1.餐前总 sBA 的平均变化 2.总血清胆红素水平 < 2 mg/dL 的参与者比例 3.肝移植或死亡的时间距第 26 周的时间 4.实验室参数、血液中血小板和血清白蛋白）的平均变化(基线至第 26 周)
- 探索性有效性终点（至第 26 周）：发生临床事件的时间，包括肝移植、肝脏失代偿 （肝性脑病、静脉曲张破裂出血、新发持续腹水）和肝脏相关死亡(基线至第 26 周)
- 开放标签扩展（OLE）有效性终点(至 104 周)
- 安全性和耐受性终点（双盲期和 OLE 期）(至 104 周)
研究者
季惠锋
Mirum Pharmaceuticals Inc./Halo Pharmaceutical Canada, Inc./赛纽仕医药信息咨询（北京）有限公司
研究点 (14)
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