评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学（儿童受试者）及有效性和安全性的上市后临床研究

成都蓉生药业有限责任公司5 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2026年7月21日

适应症

试验速览

阶段: 4 期
状态: 尚未招募
发起方: 成都蓉生药业有限责任公司
试验地点: 5
主要终点: 止血成功率：研究期间出血事件的止血疗效评价达到“极好”＋“良好”的比例

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

1）主要目的：评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者出血事件的有效性； 2）次要目的： a.通过单次给药的 PK 研究，获取人纤维蛋白原在儿童受试者中的药代动力学（PK）特征；评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的安全性。

研究设计

研究类型: Interventional
主要目的: 单臂试验
盲法: 开放

入排标准

年龄范围: 0岁(最小年龄) 至 99岁(最大年龄)（—）
性别: All

入选标准

•参加组 1 的受试者年龄＜18 周岁；参加组 2 的受试者年龄≥18 周岁；男女不限；
•临床确诊为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症（包括无纤维蛋白原血症、低纤维蛋白原血症以及异常纤维蛋白原血症），同时符合以下两项标准：
•a)参加组 1 的受试者筛选期功能性纤维蛋白原水平<50 mg/dL；参加组 2 的受试者筛选期功能性纤维蛋白原水平<50 mg/dL，其中计划择期手术（包括有创操作）的受试者，其功能性纤维蛋白原水平<100 mg/dL 即可；
•b)具有基因诊断结果；
•所有具备生育能力的受试者都必须在签署知情同意书后直至末次使用试验药物后 3 个月内采取有效的避孕措施；
•成年受试者本人自愿签署知情同意书，8 岁≤年龄＜18 岁的儿童受试者本人和其法定监护人自愿签署知情同意书，年龄<8 岁的儿童受试者法定监护人自愿签署知情同意书；（受试者和监护人均无法阅读和理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署）。

排除标准

•对人纤维蛋白原、本品所含辅料和其他人血浆蛋白过敏且不能耐受的患者；
•经研究者评估有血栓风险者，如既往血栓病史（如脑卒中或深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞）、血栓家族史、合并有常见的其他先天性易栓症和获得性易栓症等；
•诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者；
•既往有纤维蛋白原抑制物阳性病史或筛选期纤维蛋白原抑制物阳性的患者
•合并有其他确诊的出血性疾病的患者；
•合并有其他严重血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血等，影响试验药物疗效判断者（由研究者判定）；
•目前或既往有恶性肿瘤且预计生存期小于 3 个月的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌）；
•患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力者；
•孕妇或处于哺乳期、或有试验期间进行哺乳意向的妇女；
•嗜酒（签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥2 次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于 100 ml 纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者；
•首次给药前 4 周内接受过其它任何临床试验药物给药者；
•首次给药前 2 周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗；
•首次给药前 2 周内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗；
•筛选期实验室检查达到以下指标之一者：
•a)谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）>正常值上限的 2.5 倍；
•b)总胆红素>正常值上限 1.5 倍；
•c)血小板计数<80×10^9/L；
•d)血红蛋白<60 g/L；
•e)筛选期或既往 HIV 抗体阳性者；
•其他研究者判定不适宜参加本试验的受试者。

结局指标

主要结局

止血成功率：研究期间出血事件的止血疗效评价达到“极好”＋“良好”的比例

时间窗: 研究期间

次要结局

首次输注后的活性回收率(首次输注试验药物)
每次经试验药物治疗的出血事件第 1 次用药结束后 1 小时和 24 小时的纤维蛋白原活性；(输注后 24 小时以内)
每次经试验药物治疗的出血事件第 1 次用药结束后 24 小时和末次用药结束后 24 小时（如有）的凝血功能指标（TT、APTT 和 PT）较基线的变化情况；(出血事件第 1 次用药结束后 24 小时和末次用药结束后 24 小时（如有）)
每次经试验药物治疗的出血事件的给药剂量（包括平均给药剂量和总用量）、给药次数；(研究期间)
对于围手术期出血管理的临床疗效评价，包括术中和术后 24 小时失血和输血需求量情况。(围手术期出血，术中和术后 24 小时)
生命体征、体格检查、实验室检查、心电图检查和不良事件（尤其关注输液反应、免疫原性、血栓栓塞并发症、过敏或超敏反应、病毒安全性）(试验期间)

研究者

发起方

成都蓉生药业有限责任公司

研究点 (5)

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