ChiCTR2400080977已完成不适用
腺相关病毒-9 (AAV-9) 中和抗体在中国 Duchenne 型肌营养不良患者中的发生率的临床研究
适应症
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 辉瑞投资有限公司
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- AAV9 NAb 阳性在中国 DMD 受试者中的发生率
研究概览
简要总结
定义 AAV9 NAb 阳性在中国 DMD 受试者中的发生率
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 横断面
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •1.被诊断患有 DMD 的中国男性受试者。受试者的诊断结论必须在其病史中有记载，必须为常规临床诊疗期间，出于疾病诊断的目的，由受到相应监管的实验室使用经临床验证的基因检测方法报告的基因检测结果而得到确认。基因检测结果必须能够确认抗肌萎缩蛋白基因存在突变，且与患者 DMD 的诊断结论相符。
- •2.一份经本人签字并注明日期的知情同意书和认同书（如适用），用来作为证据表明受试者及其法定代理人 / 父母 / 法定监护人已获知所有研究相关情况。
- •3.受试者及其法定监护人愿意并能够按照要求参与计划内的实验室检查和其他研究步骤。受试者按照本地法规和机构审查委员会 (Institutional Review Board, IRB) 的要求，对参与本研究的事宜表示认同。
排除标准
- •1.正在使用除糖皮质激素之外的其他全身性免疫抑制剂。
- •2.受试者以前使用过任何基因治疗药物。
- •3.直接参与本研究实施的受研究者管理的研究中心工作人员的家属以及不受研究者管理的研究中心工作人员，或者直接参与本研究实施的辉瑞员工的家属。
研究组 & 干预措施
Duchenne 型肌营养不良患者
结局指标
主要结局
AAV9 NAb 阳性在中国 DMD 受试者中的发生率
次要结局
- AAV9 NAb 阳性以及不同滴度在各个人口统计学亚组中的出现频率
研究者
研究点 (1)
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