艾度硫酸酯酶β

概览

Idursulfase beta is under investigation in clinical trial NCT01645189 (Safety and Efficacy of Hunterase).

适应症

用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ, 亨特综合征，属于罕见病）患者的酶替代治疗。 亨特综合征（黏多糖贮积症Ⅱ型，MPS II）是一种遗传性溶酶体贮积症（LSD），主要发生在男孩身上。由2-硫酸酯酶缺乏引起，2-硫酸酯酶是分解体内称为糖胺聚糖（GAGs）所需要的一种酶。没有这种酶，GAG就会累积并引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症，并最终导致死亡。患病率为1.3/10万新生男孩。

• Hunter syndrome