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“Ataxia Telangiectasia”
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Ataxia Telangiectasia(INSMED)
synthetic rescue therapeutic (ataxia telangiectasia)
ATRN-119
Spinocerebellar ataxia(Retrotope)
agonist antibody (hereditary hemorrhagic telangiectasia)
Friedreich's Ataxia (Prime Medicine)
FXN gene therapy (Friedreich's ataxia)
Spinocerebellar Ataxia Type 3(CRD)
Friedreich's ataxia therapy (Adverum Biotechnologies)
rAAV-based gene therapy (Friedrich’s ataxia)
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