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“CRISPR/Cas”
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AAV9-vector based Gys1 gene therapy (Genethon/Inserm/Spark Therapeutics)
CRISPR-Cas13d(CasRx)
liver-targeted factor VIII gene therapy (Intellia/Regeneron)
lentiviral vector gene CRISPR/Cas9 therapy
HG-202
liver-targeted hyperoxaluria therapy (Intellia Therapeutics)
CRISPR-Cas9(University of Pennsylvania)
CRISPR/Cas9-gene therapy (cancer)
DMPK CRISPR/Cas13-gene therapy (HuidaGene Therapeutics)
C9orf72-FTD
第 1 页,共 239 页
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