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“CRISPR-Cas13d”
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CRISPR-Cas13d(CasRx)
ATXN1 CRISPR/Cas13d gene therapy (Locana bio)
C9orf72 CRISPR/Cas13d gene therapy (amyotrophic lateral sclerosis)
ATXN1 CRISPR/Cas13d gene therapy (spinocerebellar ataxia type 1)
TTX-CRISPR
CRISPR/CasX based gene therapy (Biogen/Scribe Therapeutics)
Hemophilia A (CRISPR)
CRISPR-SCD-001
GAA CRISPR(Regeneron)
AAV-Dmd CRISPR
第 1 页,共 13 页
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