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“GBA Fund”
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CTx-GBA1
ETV GBA
AAV-GBA-S1S3
RFUSIN2-AML1(Leukemia Research Fund)
GBA-S1S3 gene therapy
SPR-301
TRPML1 Program (GBA-Parkinson’s disease)
GBA stimulants(The Scripps Research Institute)
GBA inhibitors(Institut de Química Avançada de Catalunya)
ex-vivo GBA stem cell-based gene therapy (Gaucher disease)
第 1 页,共 55 页
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