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“Glycogen Storage Disorder”
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临床试验
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药物
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机构
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资讯
4,480
glycogen synthase inhibitors (glycogen storage diseases)
lysosomal storage disorder therapy
Glycogen Storage Disease 1b (Prime Medicine)
lysosomal storage disorder gene therapy
lipid metabolism pathway modulator (lysosomal storage disorder)
mini-GDE gene therapy (AAV9, glycogen storage disease type III)
SLC37A4 gene therapy (lipid nanoparticle vector, glycogen storage disease 1b)
G6PT mRNA replacement therapy (lipid nanoparticles, glycogen storage disease type 1b)
ALTO-102 + ALTO-103 + ALTO-104
N-aminoimidazole derivatives (Catholic University of Leuven)
第 1 页,共 31 页
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