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“HbE beta thalassemia”
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small molecule (beta thalassemia)
PBGENE-HbE
thalassemia therapeutics
DISC a
β-thalassemia(Orna)
BCL11A targeting program (sickle cell disease/beta-thalassemia)
beta-globin restored autologous hematopoietic stem cell therapy (beta-thalassemia major)
engineered ex-vivo hematopoietic stem cell therapy (beta thalassemia)
Beta-Hydroxy-Beta-Methylbutyrate
第 1 页,共 138 页
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