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“Leber Congenital Amaurosis 16”
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临床试验
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药物
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机构
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资讯
2,943
CRX gene therapy (Leber congenital amaurosis)
CEP-290
rAAV2/4.hRPE65 gene therapy (Leber congenital amaurosis)
CEP290 gene therapy (Leber congenital amaurosis type 10)
NPHP5 gene therapy (AVV, ciliopathy by leber congenital amaurosis)
AAV8-AIPL1 gene therapy (Fondazione Telethon)
AAV8-RK-AIPL1 gene therapy (Leber's congenital amaurosis)
congenital hyperinsulinism therapeutic
closed-ended DNA construct gene therapy (capsid free vector, Leber's congenital amaurosis)
congenital liver disease therapy
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