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“MPS-IIIA”
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机构
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1,402
AAV gene therapy (MPS IIIA)
AAV gene therapy (MPS IIIA) (Amicus/ University of Pennsylvania)
Biotech
Investigational
OTL-201
AAV gene therapy (MPS IIIB)
tavilermide hydrochloride
GPIIb/IIIa receptor inhibitor (thrombosis)
ovemotide
SGSH gene therapy (AAV9, mucopolysaccharidosis IIIA)
Small Molecule
Investigational
TRV-120027
C
43
H
67
N
13
O
10
GALNS gene therapy (AAV9, MPS type IVA)
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