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“ND4 gene”
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AAV2 smCBA based ND4 gene therapy (University of Miami)
AAV2 smCBA based G11778A ND4 gene therapy (University of Miami)
AAV2 smCBA based ND4 gene therapy (Leber hereditary optic neuropathy)
TTR gene editing therapy (Trucode Gene)
CYBB gene editing therapy (Trucode Gene)
PAH gene editing therapy (Trucode Gene)
GENE-202
CFTR gene editing therapy (Trucode Gene)
arylsulfatase A gene therapy
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