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“Powell Gene Therapy Center”
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临床试验
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CaMKII gene therapy (Mount Sinai Medical Center)
AAV9-based gene replacement therapy (University of Texas Southwestern Medical Center)
ADV/IL-12
arylsulfatase A gene therapy
TTR gene editing therapy (Trucode Gene)
dysferlin gene therapy (Atamyo)
CYBB gene editing therapy (Trucode Gene)
PAH gene editing therapy (Trucode Gene)
HIV-1 gene therapy (Takara Bio)
ABCA4 gene therapy (Fondazione Telethon)
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