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“Primary CoQ10 deficiency”
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WS-CoQ10
Primary sclerosing cholangitis(Engitix )
CDKL5 deficiency disorder therapeutic program (Vyant Bio Inc/Cyclica Inc)
WWOX gene therapy(Mahzi Therapeutics/ Hebrew University)
CBS-deficiency(Mitorx Therapeutics)
primary immunization-booster TB vaccine
intravenous immunoglobulin (primary immunodeficiency disease)
Primary human muscle stem cells
Primary hyperoxaluria type 1(Metagenomi)
alpha-1 antitrypsin deficiency program (oral, alpha-1 antitrypsin deficiency)
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