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计划入组 20 人 · 首次发布于 2022 年 7 月 20 日
计划入组 238 人 · 首次发布于 2025 年 4 月 6 日
计划入组 450 人 · 首次发布于 2019 年 12 月 18 日
生产企业：THX Pharma (Theranexus), Exeltis (Insud Pharma group)
相关疾病：Niemann-Pick type C disease, Gaucher disease
United Kingdom
