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“Tay Sachs disease”
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AAV9-HEXA/HEXB gene therapy (intravenous, Tay Sachs disease/Sandhoff disease)
AAV gene therapy (Tay Sachs) (Amicus Therapeutics)
TAY-R1
TAY-R2
TAY-018
TAY-B1
VYN-202
liver disease program
siRNA therapeutics for ocular disease/dermatological disease (Phio Pharmaceuticals)
undisclosed drug (fibrotic liver disease/NASH), Engitix/Takeda
第 1 页,共 225 页
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